A mielofibrosis (MF) egy ritka típusú rák, ahol a hegszövet felhalmozódása megakadályozza, hogy a csontvelőd elegendő egészséges vörösvértestet képezzen. Ez olyan tüneteket okozhat, mint rendkívüli fáradtság és zúzódások.
Az MF alacsony vérlemezkeszámot is okozhat a vérében, ami vérzési rendellenességekhez vezethet. Sok MF-ben szenvedő embernek megnagyobbodott lépe van.
A hagyományos kezelések célja az MF tüneteinek kezelése és a lép méretének csökkentése. A kiegészítő terápiák megkönnyíthetik egyes tüneteit és javíthatják életminőségüket.
Itt olvashatja el közelebbről az MF elérhető kezeléseit.
Van-e gyógymód a mielofibrosis ellen?
Jelenleg nincsenek olyan gyógyszerek, amelyek gyógyítanák a mielofibrosist. Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció az egyetlen olyan kezelés, amely gyógyíthatja az MF-et, vagy jelentősen meghosszabbíthatja az MF-ben szenvedő emberek túlélését.
Az őssejt-transzplantációk során a csontvelőben lévő abnormális őssejteket egészséges donor őssejtjeinek infúziójával cserélik ki.
Az eljárás jelentős és potenciálisan életveszélyes kockázatokat rejt magában. Általában csak fiatalabb emberek számára ajánlott, egyéb előzetes egészségügyi feltételek nélkül.
A mielofibrosis kezelése gyógyszeres kezeléssel
Orvosa egy vagy több gyógyszert ajánlhat az MF tüneteinek vagy szövődményeinek kezelésére. Ez magában foglalja a vérszegénységet, a lép megnagyobbodását, az éjszakai izzadást, a viszketést és a csontfájdalmat.
Az MF kezelésére szolgáló gyógyszerek a következők:
- kortikoszteroidok, például prednizon
- eritropoézist stimuláló szerek
- androgén terápiák, például danazol
- immunmodulátorok, beleértve a talidomidot (Thalomid), a lenalidomidot (Revlimid) és a pomalidomidot (Pomalyst)
- kemoterápia, beleértve a hidroxi-karbamidot is
- JAK2-gátlók, például ruxolitinib (Jakafi) és fedratinib (Inrebic)
A ruxolitinib az első gyógyszer, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) hagyott jóvá a közepes és magas kockázatú MF kezelésére. A ruxolitinib célzott kezelés és JAK2 inhibitor. A JAK2 gén mutációi társultak az MF kialakulásához.
A Fedratinibet (Inrebic) az FDA 2019-ben hagyta jóvá közép-2 és magas kockázatú elsődleges vagy másodlagos MF-ben szenvedő felnőttek kezelésére. A Fedratinib egy erősen szelektív JAK2 kináz inhibitor. Olyan emberek számára szól, akik nem reagálnak a ruxolitinib-kezelésre.
Vérátömlesztés
Szüksége lehet vérátömlesztésre, ha vérszegénységben szenved az MF miatt. A rendszeres vérátömlesztés növelheti a vörösvértestek számát, és csökkentheti a tüneteket, például a fáradtságot és a könnyed véraláfutást.
Őssejt-transzplantációk
Az MF akkor alakul ki, amikor a vérsejteket termelő őssejt károsodik. Éretlen vérsejteket kezd termelni, amelyek felhalmozódnak és hegesedést okoznak. Ez megakadályozza, hogy a csontvelőd egészséges vérsejteket termeljen.
Az őssejt-transzplantáció, más néven csontvelő-transzplantáció, potenciálisan gyógyító kezelés, amely megoldja ezt a problémát. Orvosának értékelnie kell az egyéni kockázatát annak megállapításához, hogy Ön jó jelölt-e az eljáráshoz.
Az őssejt-transzplantáció előtt kemoterápiát vagy sugárzást kap. Ez megszabadul a megmaradt rákos sejtektől, és növeli annak esélyét, hogy immunrendszere elfogadja a donorsejteket.
Ezután az orvos átadja a csontvelő sejtjeit egy donortól. A donor egészséges őssejtjei helyettesítik a csontvelő sérült őssejtjeit, és egészséges vérsejteket termelnek.
Az őssejt-transzplantációk jelentős és potenciálisan életveszélyes kockázatokat hordoznak. Az orvosok általában csak a közepes és magas kockázatú MF-ben szenvedő emberek számára javasolják az eljárást, akik 70 évesnél fiatalabbak és nincsenek egyéb, korábban létező egészségi állapotuk.
Egy új típusú csökkentett intenzitású (nem myeloablatív) allogén őssejt-transzplantáció alacsonyabb dózisú kemoterápiát és sugárzást igényel. Idősebb egyének számára jobb lehet.
Sebészet
A vérsejteket általában a csontvelő termeli. Néha az MF-ben szenvedőknél a máj és a lép vérsejteket termel. Ennek következtében a máj és a lép a normálisnál nagyobbra nőhet.
A megnagyobbodott lép fájdalmas lehet. A gyógyszerek segítenek csökkenteni a lép méretét. Ha a gyógyszerek nem elegendőek, orvosa műtétet javasolhat a lép eltávolítására. Ezt az eljárást splenectomiának hívják.
A kezelés mellékhatásai
Minden MF kezelés mellékhatásokat okozhat. Orvosa gondosan mérlegelni fogja a lehetséges kezelések kockázatát és előnyeit, mielőtt ajánlana megközelítést.
Fontos, hogy beszéljen kezelőorvosával a kezelés során fellépő esetleges mellékhatásokról. Lehet, hogy orvosa megváltoztatja az adagolást, vagy új gyógyszerre vált.
Az esetlegesen jelentkező mellékhatások az MF kezelésétől függenek.
Androgén terápiák
Az androgénterápiák májkárosodást, az arcszőrzet növekedését okozhatják nőknél és a prosztatarák növekedését férfiaknál.
Kortikoszteroidok
A kortikoszteroidok mellékhatásai a gyógyszertől és az adagolástól függenek. Magas vérnyomás, folyadékretenció, súlygyarapodás, hangulati és memóriaproblémák lehetnek.
A kortikoszteroidok hosszú távú kockázatai közé tartozik az oszteoporózis, a csonttörések, a magas vércukorszint és a fertőzések fokozott kockázata.
Immunmodulátorok
Ezek a gyógyszerek növelhetik a fehérvérsejtek és a vérlemezkék számát. Ez olyan tünetekhez vezethet, mint székrekedés és szúrós érzés a kezedben és a lábadban. A terhesség alatt súlyos születési rendellenességeket is okozhatnak.
Orvosa gondosan figyelemmel kíséri a vérsejtszámot, és ezeket a gyógyszereket alacsony dózisú szteroiddal kombinálva írhatja fel a kockázatok minimalizálása érdekében.
JAK2 inhibitorok
A JAK2-gátlók gyakori mellékhatásai a vérlemezkék szintjének csökkenése és az anaemia. Hasmenést, fejfájást, szédülést, hányingert, hányást, fejfájást és véraláfutást is okozhatnak.
A Fedratinib ritka esetekben súlyos és potenciálisan halálos agykárosodást okozhat, amelyet encephalopathiának neveznek.
Kemoterápia
A kemoterápia a gyorsan osztódó sejteket célozza meg, amelyek magukban foglalják a szőrsejteket, a körömsejteket, valamint az emésztőrendszer és a reproduktív traktus sejtjeit. A kemoterápia gyakori mellékhatásai a következők:
- fáradtság
- hajhullás
- bőr- és körömelváltozások
- hányinger, hányás és étvágytalanság
- székrekedés
- hasmenés
- súlyváltozások
- hangulatváltozások
- termékenységi problémák
Splenectomia
A lép eltávolítása növeli a fertőzések és a vérzéses szövődmények, köztük a vérrögök kockázatát. A vérrögök potenciálisan halálos stroke-hoz vagy tüdőembóliához vezethetnek.
Őssejt-transzplantációk
A csontvelő-transzplantációk életveszélyes mellékhatást okozhatnak, amelyet graft-versus-host betegségnek (GVHD) neveznek, amikor a donor immunsejtjei megtámadják egészséges sejtjeit.
Az orvosok megelőző kezelésekkel próbálják megakadályozni, hogy ez bekövetkezzék, ideértve a T-sejtek eltávolítását a donor graftból és a graft T-sejtjeinek elnyomására szolgáló gyógyszereket.
A GVHD hatással lehet a bőrére, a gyomor-bél traktusra vagy a májra a transzplantáció utáni első 100 napban. Olyan tüneteket tapasztalhat, mint bőrkiütés és hólyagosodás, hányinger, hányás, hasi görcsök, étvágytalanság, hasmenés és sárgaság.
A krónikus GVHD egy vagy több szervet érinthet, és ez az őssejt-transzplantáció utáni halálozás fő oka. A tünetek befolyásolhatják a szájat, a bőrt, a körmöket, a hajat, a gyomor-bél traktust, a tüdőt, a májat, az izmokat, az ízületeket vagy a nemi szerveket.
Orvosa kortikoszteroidok, például prednizon vagy helyi szteroid krém szedését javasolhatja. Akut tünetek esetén ruxolitinibet is előírhatnak.
Klinikai vizsgálatok
A klinikai vizsgálatok továbbra is új MF-kezeléseket keresnek. A kutatók új JAK2 inhibitorokat tesztelnek, és feltárják, hogy a ruxolitinib és más gyógyszerek kombinálása javíthatja-e az MF-ben szenvedők kimenetelét.
A gyógyszerek egyik ilyen csoportja a hiszton-deacetiláz (HDAC) inhibitorok. Szerepet játszanak a génexpresszióban, és ruxolitinibel párosítva kezelhetik az MF tüneteit.
Más vizsgálatok antifibrotikus szereket tesztelnek annak megállapítására, hogy ezek a gyógyszerek megakadályozzák-e vagy megfordítják-e a myelofibrosis fibrózisát. A telomeráz inhibitor imetelstatisát tanulmányozzák a csontvelő fibrózisának, valamint a MF-ben szenvedő emberek működésének és vérsejtszámának javítására.
Ha nem reagál jól egy kezelésre, akkor a klinikai vizsgálathoz való csatlakozás hozzáférést biztosít az újabb terápiákhoz. A klinikai vizsgálatok tucatjai toborozzák vagy aktívan értékelik a myelofibrosis kezeléseket.
Természetes gyógymódok
A mielofibrosis krónikus betegség, amely orvosi beavatkozást igényel. A homeopátiás vagy természetes kúrák nem bizonyítottan myelofibrosisos kezelések. Gyógynövények vagy kiegészítők szedése előtt mindig kérdezze meg orvosát.
Bizonyos tápanyagok, amelyek támogatják a vörösvértestek termelését, csökkenthetik az anaemia kockázatát és tüneteit. Nem kezelik az alapbetegséget. Kérdezze meg orvosát, ha a következő kiegészítők bármelyikét szedi:
- Vas
- folsav
- B-12-vitamin
A kiegyensúlyozott étrend és a rendszeres testmozgás segíthet a stressz csökkentésében és a test optimálisabb működésében.
A NUTRIENT vizsgálat kutatói azt remélik, hogy a mediterrán étrend csökkentheti a gyulladást a szervezetben, csökkentve a vérrögképződés, a kóros vérkép és a lép változásait a myelofibrosisban szenvedőknél. A mediterrán étrend gazdag friss, gyulladáscsökkentő ételekben, beleértve olívaolajat, diót, hüvelyeseket, zöldségeket, gyümölcsöket, halakat és teljes kiőrlésű termékeket.
Egy laboratóriumi tanulmány javasolta a hagyományos kínai növényi gyógymódot, amely danshen vagy vörös zsálya (Salvia miltiorrhiza bunge) elméletileg befolyásolhatja a myelofibrosis jelátviteli útvonalait. A gyógynövényt emberen nem vizsgálták, és az FDA nem értékelte biztonságosságát és hatékonyságát. Mindig beszéljen orvosával, mielőtt bármilyen kiegészítést kipróbálna.
Kutatás
Két gyógyszer már elvégezte a korai stádiumú klinikai teszteket, és jelenleg a III. Fázisú klinikai vizsgálatokban vesznek részt. A pacritinib egy orális kináz inhibitor, amely specifikus a JAK2-re és az IRAK1-re. A momelotinib egy JAK1, JAK2 és ACVR1 inhibitor, amelyet egy fázis III vizsgálatban összehasonlítanak a ruxolitinibel.
Az alfa-interferont már alkalmazták MF-ben szenvedő emberek kezelésére. Kimutatták, hogy potenciálisan csökkenti a vérsejtek termelését a csontvelőben. További kutatásokra van szükség annak hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának meghatározásához.
Az Imetelstat egy telomeráz-gátló a II. Fázisú tesztekben közepes-2 vagy magas kockázatú MF-egyének esetében, akiknél a JAK-gátlók nem működtek. A szer ígéretes eredményeket mutatott, bár nagyobb klinikai vizsgálatokra van szükség.
Outlook
A myelofibrosis esetén a kilátások és a túlélés megjósolása nehéz lehet. Sok embernek sok éve van MF-je, anélkül, hogy bármilyen tünetet tapasztalna.
A túlélés az MF típusától függően változik, legyen az alacsony kockázatú, közepes vagy magas kockázatú.
Egy tanulmány megállapította, hogy az alacsony kockázatú MF-ben szenvedő emberek ugyanolyan valószínűséggel éltek a diagnózist követő 5 évben, mint az általános populáció, amely után a túlélés csökkent. Megállapította, hogy a magas kockázatú MF-ben szenvedő emberek a diagnózist követően akár hét évig is éltek.
Az egyetlen kezelési lehetőség, amely potenciálisan meg tudja gyógyítani az MF-t, az őssejt-transzplantáció. Egyes kutatások szerint a nemrégiben jóváhagyott gyógyszerek, köztük a ruxolitinib, néhány évvel meghosszabbíthatják a túlélést. Számos klinikai vizsgálat folytatja a lehetséges MF kezelések tanulmányozását.
Az elvitel
Számos MF-kezelés hatékony a tünetek kezelésében és az életminőség javításában.
Az olyan gyógyszerek, mint az immunmodulátorok, a JAK2 inhibitorok, a kortikoszteroidok és az androgén terápiák, segítenek a tünetek kezelésében. Szükség lehet kemoterápiára, vérátömlesztésre vagy splenectomiára is.
Beszéljen orvosával a tüneteiről, és mindig közölje velük, ha új gyógyszer vagy kiegészítő szedését fontolgatja.
