"Moonshot" kezdeményezés a cukorbetegek látásának helyreállítására

Sokunk számára a cukorbetegség egyik legijesztőbb szövődménye a látásvesztés - tudva, hogy bármennyire is jól kezeljük a vércukorszintünket, nincs garancia arra, hogy valamikor nem tapasztalhatunk valamilyen szembetegséget. Míg az injekciók és a lézeres kezelések segítenek megállítani a progressziót, jelenleg semmi sem képes valójában helyreállítani a látást, ha a cukorbetegség következtében elveszett.

Kutatók és szakértők együttműködése reménykedik ezen a változtatáson, egy új kutatási kezdeményezéssel, a JDRF vezetésével, a „Visszaállítása: A Holdlövés Kezdeményezése” elnevezéssel, Mary Tyler Moore férjével, S. Robert Levine-nel és a szemegészségügy kiemelt kutatóival. Mivel november mind a cukorbetegség tudatossága, mind a cukorbetegség szembetegség hónapja egy nagyon időszerű kezdeményezés.

A cél a cukorbetegséggel összefüggő szembetegségről alkotott megértésünk és eszközeink átalakítása, mind az érintett PWD-k (cukorbetegek) megelőzése, mind a látás regenerálása érdekében.

"Ez a mi holdfényünk, hogy visszajelzést adjunk azoknak, akik elvesztették" - mondja Dr. Sanjoy Dutta, a JDRF kutatási és nemzetközi partnerségért felelős alelnöke. „Ezt a szót nem csak azért használják, mert szexi, hanem azért, mert ez nagyon kihívást jelent. Nem vagyunk elkeseredve, de ez egy nagyon ambiciózus cél, és nagyon sok kell ahhoz, hogy ilyesmihez galvanizáljunk. "

A kései Mary Tyler Moore ihlette

Az agresszív e nehéz feladat megoldásának gondolata nemrégiben jött össze, hogy megtiszteljék a néhai T1 szószólót és színésznőt, Mary Tyler Moore-t, aki évtizedek óta örökséget hagyott a cukorbetegségben a JDRF-nél és azon túl végzett munkája révén. 2017 elején hunyt el, és köztudomású, hogy élete utolsó éveit a látásvesztéssel, mint 1-es típusú cukorbetegség szövődményével foglalkozta.

Férje, Dr. S. Robert Levine halála után kereste meg a JDRF-et azzal a vágyával, hogy tegyen valamit a kutatás előmozdításáért ezen a fontos területen. A kezdet 2018 januárjában következett be (ami történetesen Mary halálának egy évfordulója volt), amikor a JDRF, valamint a Mary Tyler Moore és S. Robert Levine Alapítvány a maga nemében első ötletgyűjtő műhelyt tartott, amely számos más szervet és partnerek a világ minden tájáról.

"Az évtizedekben Mary együtt dolgozott a JDRF-fel, hogy segítsen enyhíteni az 1-es típusú cukorbetegség terheit mások számára, a T1D pusztító hatással volt az életére, ellopta örömét és függetlenségét a cukorbetegséggel összefüggő szembetegségek jelentős látásvesztése miatt" - mondta Levine. „Ez a holdfény arról szól, hogy helyreállítsuk a gyengénlátás miatt szeretteink által elvesztett függetlenséget. E célok elérése hajlandóságot igényel az új gondolkodásmód nyitására, a kockázatvállalásra, a sokféle erőforrás megismertetésére, a végrehajtható terv készítésére és a konkrét cselekvések végrehajtására. Ha sikerül ezt megtenni, bízom benne, hogy valósnak látjuk Mary elképzelését a cukorbetegséggel összefüggő szövődmény gyógyításáról. "

Néhány legfontosabb tudnivaló a D-vel kapcsolatos szembetegségről:

• A T1D-ben szenvedő PWD-k nagyjából 40-45% -ában kialakul valamilyen típusú szembetegség, függetlenül attól, hogy ez látásvesztéshez vezet-e vagy sem. A legújabb, 2018-as kutatások azt mutatják, hogy az összes PWD globális statisztikája a kapcsolódó szembetegségben szenvedő összes PWD ~ 35% -a.

• Noha a munkaképes korú felnőtteknél ez a vakság vezető oka, a D-vel összefüggő szembetegség nem mindig vezet látásvesztéshez kisebb hatású cukorbetegség retinopathia esetén.

• A klinikai hatások visszafordítására azonban nem létezik kezelés, és az eddigi legtöbb kutatás elsősorban a korai beavatkozás megelőző terápiájára összpontosított, mielőtt bármilyen látásvesztés beindult volna.

Személyesen tudom, hogy ez milyen ijesztő lehet, mivel 20-as éveim közepén enyhe retinopathiát diagnosztizáltak nálam, és az évek során azon munkálkodtam, hogy a lehető legjobb BG-kontroll és az egészségesebb életmód révén kezelhessem. Szerencsére a retinopátiám nem fejlődött olyan szintre, hogy mostantól bármi továbbira lenne szükség - bár csontig rémít minden egyes alkalommal, amikor erre gondolok.

Ezért ez a kezdeményezés olyan átkozottul fontos a D-közösségünk számára.

A látás visszaállítása: egy fontos holdlövés

A 2018. januári ötletgyűjtő workshop több mint 50, a cukorbetegséggel összefüggő szembetegséggel foglalkozó globális szakértőt, valamint számos, a cukorbetegségen kívüli szakértőt - orvosokat, sejtbiológusokat, technológiai fejlesztőket, klinikai kutatókat, nonprofit szervezeteket és kormányt - vett össze. Ez a találkozó egy kísérleti terv kidolgozásához vezetett a továbblépéshez, de azt mondtuk, hogy az összefoglaló még nem készült el, és valószínűleg 2019-től kezdődik a tudományos folyóiratokban.

Magas szinten erről tárgyaltak:

• a T1D-ben vizuális veszteséghez vezető kulcsfontosságú tényezők meghatározása
• a jelenlegi diagnosztika és kezelések határainak elismerése
• a fejlődés korszerű megközelítésének tájának elemzése a látás helyreállítása érdekében
• tanulás a következő generációs megközelítésekből a más betegségterületek fejlesztésében
• új megközelítések meghatározása, amelyek potenciálisan képesek a cukorbetegséggel összefüggő szembetegségek visszafordítására az előrehaladott stádiumokból
• a lehetséges hatások és megvalósíthatóság alapján rangsorolt ​​megközelítések felsorolása

Ha ismeri a holdfény kifejezést, akkor tudja, hogy merész, feltáró, úttörő projektekre utal, amelyek pusztán azért készülnek el, hogy megpróbálják megvalósítani a szinte lehetetlent - a rövid távú jövedelmezőség vagy haszon elvárása nélkül.

Ennek el kell mondania valamit arról, amivel ez a szakértői csoport véleménye szerint szemben áll. De egyértelműen egyetértés van abban, hogy többet lehet és KELL tenni a cukorbetegséggel kapcsolatos szembetegségek jelenlegi megközelítésével kapcsolatban.

"Amikor azt kérdezi a cukorbeteg páciensektől, hogy mitől félnek a legjobban, elveszíti látásukat" - mondta Dr. Thomas Gardner, a JDRF Restoring Vision műhelyének elnöke, aki a Michigan Egyetem Orvostudományi Karának szemész- és vizuális tudományok professzora. "További kutatás elengedhetetlen a kezelési hiányosságok pótlásához, és alapvetően megérteni, hogy a cukorbetegség miért befolyásolja a látásvesztést, és hogyan tudjuk visszafordítani."

Semmi kétség, Dr. Gardner.

Míg a fenti „célok” listája ezen a ponton meglehetősen magas szintű és elvont lehet, van néhány érdekes ötlet is a kézzelfoghatóbb cselekvésre vonatkozóan:

• szervadományozási program, amely kifejezetten azok számára alakult ki, akiknél cukorbetegséggel összefüggő szembetegség alakult ki vagy tapasztalható, ideértve a retinopathiát is (valami hasonló a JDRF szervadományozásra szánt nPod-jához)

• esetleg őssejtek felhasználásával a retina működésének és a szemszövet helyreállításához, ahol elveszett

• technológiát lehetne használni a látásvesztéses emberek életének megkönnyítésére - például lehetővé téve számukra, hogy most nulla helyett 10-15 szót olvassanak percenként, vagy hogy mozoghassanak otthonukban, anélkül, hogy belebotlnának a bútorokba, és kívül sétálhatnak a világos és sötét a teljes sötétség helyett

• génterápia, amely lehetővé teszi ezeknek a mérföldköveknek az elérését és az élet javítását, az elvesztett PWD-k számára a látásvesztés „gyógyításának” hiányában. Ez a kutatás már az Egyesült Királyságban zajlik Dr. Peter Coffey ottani munkájával.

A JDRF Dr. Dutta elmondja, hogy sok remény fűződik ehhez az új ösztönzőhöz, de időbe telik - és jelentős finanszírozásra - szükség van a labda előremozdításához. A Mary Tyler Moore és az S. Robert Levine Alapítványon kívül a JDRF olyan csoportokkal dolgozik, mint a Nemzeti Szemkutató Intézet, a Vakság Megelőzéséért Felelős Kutatás és a New York-i Őssejt Alapítvány, valamint a gyógyszergyárakkal, adat-lejátszókkal, például a Google- Verily és Onduo, Glooko és IBM Watson a gépi tanulás frontján, és még sokan mások.

„Vannak olyan módszerek, amelyekkel sokkal többet tehetünk, mint ezen a területen, a mesterséges intelligencia és a gépi tanulás összes fejlesztésével együtt. Innentől kezdve összetartó stratégiát állítunk össze, és a továbbhaladás során megalapozzuk a többit "- mondja Dutta.

A következő évben arra számít, hogy még több vita lesz erről a kezdeményezésről, és konkrétabb fókuszcsoportok is lesznek bizonyos területeken - a preklinikai kutatásoktól, a finanszírozási szempontoktól, az erőforrásoktól és a klinikai vizsgálatok tervezésétől kezdve.

Az úton Dutta szerint a betegközösségünk visszajelzése kritikus fontosságú lesz az életminőségi (QoL) intézkedések értékelésében, és hogy a közösség tagjai mit akarnak látni egy ilyen kutatási kezdeményezésből.

"Nem tudjuk, mi lehet ennek menetrendje, de ez nem csak egy kétéves terv ... ehhez idő kell" - mondja. "Erre fel kell készülnünk, és nem akarunk eleve kudarcot vallani."

Izgatottan várjuk, hogy ez megtörténjen, még a cselekvési terv kidolgozásának korai szakaszában. Különösen mindannyiunk számára, akik tapasztaltuk a retinopathiát és a látásvesztés egyéb formáit, ez nagyon személyes kérdés, és várakozással tekintünk arra, hogy mi hamarosan megvalósul!