Évek óta figyeljük a ViaCyte-ot, miközben a San Diego-i vállalat azon dolgozik, hogy az emberi őssejteket "átprogramozza", hogy új inzulintermelő sejtekké növekedjenek, amelyeket beültetnek a testbe egy apró készülékben elhelyezve - hatékonyan, funkcionálisan gyógymód.
A regeneratív orvoslás ezen elképzelése az elmúlt évek során hullámvölgyön járt, de a ViaCyte most néhány izgalmas klinikai vizsgálati sikert mutat be, és új milliókkal gyűjti össze az adománygyűjtést.
Ne feledje, hogy a kapszulázás és a szigetecske-sejtek regenerációjának ez a területe más vállalatok felé is közeledik, de a ViaCyte az egyik leglátványosabb és a JDRF-fel végzett munkájában az évek során gyakran dicséretes.
Ötletük egyszerű: olyan szigetecske-sejtek regenerálása, amelyek általában a hasnyálmirigyben vannak, de ehelyett beültethető eszközbe kerülnének, hogy több sejtet növesztessenek és az inzulint adagolják, ha szükséges a glükózszint szabályozásához. Évek óta dolgoznak egy „PEC-Encap” névre keresztelt első generációs verzión, az őssejtből származó hasnyálmirigy „progenitor” sejteket használva, amelyek az Encaptra néven ismert szállítóeszközükbe vannak kapszulázva. Ez volt a diabétesz-konferenciákon és a JDRF-eseményeken bemutatott eszköz, ami izgalmat keltett a D-közösségünkön belül. De ez még mindig messze van.
Szerencsére a vállalat ódzkodik a túlkínálatos „gyógyító” terminológia használatától.
De jelentős előrelépéseket tesznek.
Az ADA tudományos ülésén 2018. júniusában bemutatott humán klinikai vizsgálati eredményeik két év értékű adatokat mutattak, jelezve, hogy a ViaCyte potenciális terméke valóban működik. A vállalat 2018-ban óriási 165 új szabadalmat is bejelentett, és ez év januárjában második generációs termékével ültette be első emberi betegeit.
A közelmúltban a ViaCyte vezérigazgatójával, Paul Laikinddel és Eugene Brandonnal, a kommunikációért felelős alelnökkel beszélgettünk a legfrissebb frissítésekről és arról, hogyan remélik a kezelésük körének bővítését.
(Mindez nagyon időszerű, mivel a kaliforniai Regeneratív Orvostudományi Intézet (CIRM) révén történő finanszírozás, amely a ViaCyte munkájának finanszírozását segítette az évek során, potenciálisan megújulhat a jövő évi állami szavazáson.)
Képletek váltása
A vállalat az emberi klinikai kísérletek folytatása során átdolgozta a lehetséges termékek gyógyításának folyamatát, és kínálatának új verzióit tesztelte, amelyek alapvetően visszaállítják a saját inzulinunk előállításának képességét.
Miután néhány évvel ezelőtt megkezdte az első emberi kísérleteket, a ViaCyte megtudta, hogy az, amit második generációs modelljének tekintett, valójában jobban megfelel az első generációs termékként való kiadásnak. Tehát ez a „PEC-Direct” néven ismert első. Ehhez immunszuppresszáns gyógyszerekre lenne szükség, és az 1-es típusú betegek körülbelül 10% -ára korlátozódna, akiknél a hipoglikémia tudatlansága és a szélsőséges hipócipók veszélye a legnagyobb, amit néha „rideg cukorbetegségnek” és más súlyosabb szövődményeknek hívnak.
A „PEC-Encap” elnevezésű, immár második generációs termék elméletileg lehetővé tenné a ViaCyte számára, hogy „tompítsa az idegen test reakcióját” - vagyis kevésbé támaszkodjon az immunszuppresszív gyógyszerekre - alkalmassá téve a szélesebb 1-es típusú, sőt az inzulin közötti használatra. -típusú populációt használ.
„Azért kezdtük a PEC-Encap-ot, mert úgy gondoltuk, hogy már készen is kész lehet, és ha ez így lenne, akkor nincs szükségünk a PEC-Direct-re. De szükség esetén a hátsó zsebünkben lehet - mondja Laikind vezérigazgató. "Mint megtudtuk, néhány fontos megállapítást tettünk, és úgy láttuk, hogy jobb lenne másképp csinálni."
Laikind elmagyarázza, hogy amit a klinikán felfedeztek, az egy agresszív idegen anyag volt a készülék olyan alkatrészeinek visszavonása, amely nem tette lehetővé a sejtek fejlődését vagy megfelelő működését, ezért a folytatást megelőzően szüneteltették a kutatási kísérletet, hogy jobban tanulmányozzák és javítsák azt.
Most a ViaCyte együttműködik a W.L nevű céggel. A Gore & Associates egy újabb, hatékonyabb membránon, amely bevonja az Encaptra sejt eszközt, hogy ellensúlyozza az idegen anyag reakcióját a testben. Ezek a PEC-Encap vizsgálatok 2019 második felében kezdődnek újra.
Eközben PEC-Direct tanulmányaik zökkenőmentesen haladtak előre. Ez a felülvizsgált változat nem akadályozza meg az idegen anyag reakcióját, de alapvetően a tervezett portok segítségével működik, amelyek lehetővé teszik a sejtek közvetlen vaszkularizációját. Bár ehhez immunszuppresszív gyógyszerekre van szükség, más szervátültetésekkel is működik, amelyeken nagy kockázatú T1-ek mennek keresztül. Már befejezték az első vizsgálati kohortot, a második rész pedig folyamatban van, és a dózistartományokat és a testbe beültetett különböző méretű eszközöket vizsgálja. Magának az eszköz prototípusának optimalizálását is vizsgálják, és adatokat gyűjtenek.
Laikind szerint ezek az új adatok készen állhatnak az ADA 2020. júniusi tudományos üléseire.
Génszerkesztés és cukorbetegség
Ahogy arról 2018 őszén beszámoltunk, a ViaCyte bejelentette, hogy együttműködik a nemzetközi biofarm CRISPR Therapeutics céggel, hogy génszerkesztést alkalmazzon a szigeti sejtek kapszulázásának kiegészítésére, amely képes megvédeni a transzplantált béta sejteket az elkerülhetetlen immunrendszeri támadástól, amely általában megöli őket. Ez természetesen kiküszöböli annak szükségességét, hogy a betegek immunszuppresszív gyógyszereket vegyenek be, amelyeknek jelentős hátrányai lehetnek, és eddig nagy akadályt jelentettek a sejtek beültetésében.
A két vállalat közösen kijelentette: "Úgy gondoljuk, hogy a regeneratív orvoslás és a génszerkesztés kombinációja tartós, gyógyító terápiákat kínál sokféle betegségben szenvedő betegek számára, beleértve a gyakori krónikus rendellenességeket is, mint például az inzulinigényes cukorbetegség."
Bizonyos szempontból a ViaCyte és a CRISPR együttműködése kibővül azon a felfogáson, hogy itt „gyógymódról” beszélünk-e; A ViaCyte megközelítését gyakran „funkcionális gyógymódként” emlegetik, mert ez csak pótolja a hiányzó inzulinsejteket egy PWD-testben, de nem foglalkozik a betegség autoimmun gyökereivel. De együtt dolgozva ez a két vállalat potenciálisan mindkettőt megteheti, hogy valódi „biológiai gyógymódot” hajtson végre.
"Ennek az együttműködésnek az együttes ereje mindkét vállalat szakértelmében rejlik" - mondja a ViaCyte Laikind.
Szerinte az együttműködés még mindig a kezdeti szakaszban van, de egy izgalmas első lépés az őssejtből származó termék létrehozása felé, amely képes ellenállni az immunrendszer támadásának - alapvetően a sejtek DNS-jének átdolgozásával, hogy elkerülje ezt a támadást. Rendszeresen, sőt hetente találkoznak, és az előrelépés már megvalósul a jövő munkájával kapcsolatban - mondja nekünk Laikind.
"Úgy gondoljuk, hogy remek kiindulópontunk van rá ... Várakozásunk szerint több sejtvonalat is előállíthatunk, hogy fej-fej mellett teszteljünk, nemcsak állatmodellekben, hanem a klinikán is. Egynél több konstrukció beépítése a klinikai vizsgálatokba megmutatja, hogy melyik a leghatékonyabb a mély innováció megvalósításához. "
Nagyon izgalmas ez az egész, már csak a kutatási szakaszban is ...
És itt szünetet kell tartanunk egy lélegzetvételre.
Ahol van remény, ott a hype
A ViaCyte lehet a lovagunk a tokozott páncélzatban. Vezérigazgatójuk megfelelően óvatos reményt nyújt. A média hírvivői - vagy legalábbis a főcímek írói - gyakran elragadják magukat, amikor bármi gyógyítással kapcsolatos dologról beszélnek… (sóhaj).
Ez a „remény és hype” egyensúly nem újdonság a D-közösség számára, ezért bízunk mindannyiótokban, hogy kordában tartsuk az elvárásait, ugyanakkor értékeljük, hogy a ViaCyte által végzett kutatási eredmények manapság meglehetősen biztatóak.
Ahogy Dr. Jay Skyler a legutóbbi írásában kifejti Diabetologica cikk a témáról: „A hype és a remény nem zárják ki egymást.” Így hagyjuk Önt a figyelmeztetések ragyogó listájával, amelyeket szem előtt kell tartania a „cukorbetegség áttöréseiről” szóló beszámolóknál (vagy azokról olvasva):
