A Waldenstrom makroglobulinémia kezelési lehetőségei

Áttekintés

A Waldenstrom macroglobulinemia (WM) a ritka, lassan növekvő típusú non-Hodgkin-limfóma (vérrák). A rákos betegeknél magas a fehérvérsejtek szintje, és a csontvelőjükben abnormális fehérje, az úgynevezett monoklonális immunglobulin M (IgM) található.

A WM-re nincs gyógymód, de számos különböző kezelés áll rendelkezésre a tünetek kezelésében és a szövődmények megelőzésében.

Különböző típusú orvosok nyújthatnak Önnek gondot a WM kezelés során. Az egészségügyi csoportba tartozhatnak többek között a rák kezelésére szakosodott orvosok (onkológusok), valamint a vér- és csontvelő-rendellenességeket kezelő orvosok (hematológusok).

Figyelmes várakozás

Ha a vérvizsgálatok a WM jeleit mutatják, de nincsenek tünetei, akkor lehet, hogy nem lesz szükség kezelésre. Ehelyett orvosa javasolhat rendszeres látogatásokat és vérvizsgálatokat. Ezt nevezzük éber várakozásnak vagy figyelésnek.

A WM figyelő várakozása magában foglalja az orvoslátogatásokat és a vérvizsgálatokat körülbelül 1-2 havonta.

Néhány ilyen vérrákos embert évekig szorosan figyelnek az orvosok, anélkül, hogy bármilyen kezelésre lenne szükségük. A tanulmányok azt sugallják, hogy az American Cancer Society szerint a kezelés megkezdésének várakozása a tünetek megjelenéséig nem befolyásolja kilátásait.

Célzott terápia

A célzott terápia olyan gyógyszereket használ, amelyek fehérjékre vagy a rákos sejtek egyéb anyagaira összpontosítanak, hogy megakadályozzák növekedésüket. A kemoterápiával ellentétben kíméli az egészséges sejteket. A WM célzott terápiájának általános típusai a következők:

Rituximab (Rituxan). Ez a gyógyszer a rákos sejtek CD20 nevű anyagát célozza meg. Megöli a rákos sejteket, és a fennmaradó sejteket nagyobb valószínűséggel pusztítja el kemoterápia.

A rituximab gyakran az első gyógyszer, amelyet a WM kezelésére használnak, annak ellenére, hogy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) ezt a célt kifejezetten nem hagyta jóvá. Ezt a gyakorlatot „off-label” használatnak nevezik. FDA jóváhagyással rendelkezik, ha az ibrutinib (Imbruvica) gyógyszerrel együtt alkalmazzák.

A gyógyszert infúzióval adják vénába (IV), általában a karodba. Orvosa felírhatja önmagában vagy kemoterápiás gyógyszerekkel együtt. A kutatások azt mutatják, hogy a rituximab jobban működik, ha kemoterápiás gyógyszerekkel szedi. Ha önmagában veszi (monoterápia), akkor az IgM szintje emelkedhet, sűrűvé teheti a vérét.

A mellékhatások közé tartozik a láz, fejfájás, gyomorrontás, kiütések és fáradtság.

Egyéb anti-CD20 gyógyszerek. Ha a rituximab súlyos mellékhatásokat okoz Önnek, orvosa kipróbálhat egy másik, a CD20-ot célzó gyógyszert, például:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rituximab-abbs (Truxima)

Ibrutinib (Imbruvica). Ez az első gyógyszer, amelyet az FDA kifejezetten jóváhagyott a WM kezelésére. Célja egy Bruton-tirozin-kináz (BTK) nevű fehérje, amely segíti a rákos sejtek növekedését. Az Ibrutinib egy tabletta, amelyet naponta egyszer vesz be. Orvosa felírhatja önmagában vagy rituximabbal együtt.

A mellékhatások közé tartozik az alacsony vörös- és fehérvérsejtszám, a szívverés megváltozása (aritmia), hasmenés, székrekedés, gyomorrontás és fertőzés.

Proteasome inhibitorok. Ezek a gyógyszerek blokkolják azokat a fehérjéket, amelyekre a rákos sejteknek szükségük van. A myeloma multiplex kezelésére használják, de néhány WM-ben szenvedő embernek is segíthetnek.

Két példa a carfilzomib (Kyprolis) és a bortezomib (Velcade). Mindkettőt infúzióval adják vénán keresztül. A bortezomib azonban a bőr alá adott lövésként is beadható.

A mellékhatások közé tartozik az alacsony vérkép, hányinger, valamint a lábak és a lábak idegkárosodás miatti fájdalma és zsibbadása.

mTOR inhibitorok. Az Everolimus (Afinitor) egy olyan tabletta, amely blokkolja a fehérje növekedését és osztódását. Orvosa felírhatja ezt, ha a WM egyéb célzott gyógyszerei nem működnek.

A mellékhatások közé tartoznak a fertőzések, kiütések, hasmenés, szájfájdalom és fáradtság.

Kemoterápia

A kemoterápia gyógyszerek alkalmazása a rákos sejtek elpusztítására. A célzott kezeléstől eltérően a kemoterápia nem keres specifikus anyagokat a rákos sejteken. Tehát az egészséges sejteket gyakran elpusztítják a kemoterápia során is.

A WM kezelésére használt kemoterápiás gyógyszerek a következők:

• bendamustin (Treanda)
• kladribin (leustatin)
• ciklofoszfamid (citoxán)
• doxorubicin (adriamicin)
• fludarabin (Fludara)
• vinkrisztin (Oncovin)

Orvosa kemoterápiás gyógyszerek kombinációját adhatja, vagy célzott kezeléssel, például rituximabbal írhatja fel őket.

Ha csontvelő (őssejt) transzplantációt kap, először nagy dózisú kemoterápiát kaphat.

A kemoterápia a fehérvérsejtek szintjének veszélyes csökkenését okozhatja, ami vérzéshez, véraláfutáshoz vezethet, és növelheti a fertőzés kockázatát. A kemoterápia egyéb gyakori mellékhatásai a következők:

• hajhullás
• fáradtság
• szájfájdalmak
• hányinger
• hányás

Immun terápia

Az immunterápiás gyógyszerek erősebbé teszik az immunrendszert, így jobban képesek leküzdeni a rákot. Gyakran használják myeloma multiplex kezelésére, de az orvosok néha felírják őket WM-ben szenvedő embereknek is. Az immunterápiás gyógyszereket immunmodulátoroknak (IMiD) is nevezik. Ilyenek például:

• talidomid (Thalomid)
• pomalidomid (Pomalyst)

Súlyos születési rendellenességek jelentkezhetnek, ha ezeket a gyógyszereket terhesség alatt szedi.

Egyéb opciók

Vérszűrés (plazmacsere vagy plazmaferezis). A WM gyakori szövődménye a vér megvastagodása (hiperviszkozitás), ami stroke-hoz és szervkárosodáshoz vezethet.

Ha ennek a szövődménynek tünetei vannak, kezelésre lesz szüksége a vér szűrésére és a tünetek visszafordítására. Ezt a vérszűrő kezelést plazma-cserének vagy plazmaferezisnek nevezik.

A plazmaferezis során az egészségügyi szolgáltató egy IV-vonalat helyez a kar vénájába, és összeköti azt egy géppel. Vére a IV-n keresztül áramlik a gépbe, ahol eltávolítják az IgM fehérjét. Az egészséges vér egy másik IV vonalon keresztül áramlik vissza a gépből a testébe.

A plazmaferezis néhány órát vesz igénybe. Lehet feküdni vagy hátradőlni egy székben. Vérhígítót kaphat az alvadás megelőzése érdekében.

Őssejt-transzplantáció (csontvelő-transzplantáció). Az őssejt-transzplantáció során a beteg csontvelőt egészséges vér őssejtekkel helyettesítik. Az őssejtek elősegítik az egészséges csontvelő növekedését. A nagy dózisú kemoterápiát általában először a meglévő csontvelő megtisztítására végzik.

Ha fiatalabb felnőtt vagy WM-ben, és más kezelések nem működtek, orvosa javasolhat őssejt-transzplantációt. Az őssejt-transzplantáció azonban nem gyakori kezelés a WM számára. A legtöbb ritka vérrákban szenvedő ember több mint 60 éves, és a transzplantáció súlyos kockázatai meghaladják az előnyöket.

Lép eltávolítása (splenectomia). Ha vérrákja fájdalmas, duzzadt lépet okoz, és a gyógyszeres kezelés nem segített, orvosa javasolhatja annak eltávolítását. Ez azonban nem általános kezelés a WM számára.

A kezelés költsége

A rákkezelés drága lehet. Ha szüksége van a WM kezelésére, ne féljen beszélni orvosával az ellátás költségeiről. Az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) szerint a költségről való beszélgetés a magas színvonalú rákellátás fontos része.

Lehet, hogy orvosa költségmegtakarítási tippeket tud ajánlani, vagy ajánlhat pénzügyi támogatás megszerzésének módjait. Ha rendelkezik egészségbiztosítással, akkor mindig érdemes a kezelés előtt konzultálnia a biztosítóval, hogy meghatározza a fedezetet. Kihívást jelenthet az egészségbiztosítás fedezetének megértése.

Ha nem engedheti meg magának a kezelést, vegye fel a kapcsolatot a gyógyszergyártóval. Néhány vállalat segítségnyújtási programokat kínál a költségek csökkentése érdekében.

Életmódra vonatkozó tippek

Ha WM-kezelést kap, orvosa életmódbeli változásokat is javasolhat, hogy jobban érezze magát és javítsa az életminőségét. Néha ezt palliatív ellátásnak nevezik. A palliatív ellátás minden olyan kezelés, amely segít:

• enyhítse a tüneteit és a kezelés mellékhatásait
• javítsa az életminőségét
• támogassa Önt és családját a rákos utazása során

Az életmód megváltoztatása és a WM palliatív ellátása a következőket foglalhatja magában:

• Az étrend megváltozása. A rák és a kezelések befolyásolhatják az étvágyat és fogyást okozhatnak. A kemoterápia okozta szájfekély és hányinger kényelmetlenné teheti az étkezést. A magas kalóriatartalmú, magas fehérjetartalmú italok, például a turmixok és a konzerv folyékony kiegészítők fontos tápanyagokat biztosíthatnak és helyreállíthatják az energiát. Ha nem tud nagy ételeket enni, próbáljon egész nap enni fehérjében gazdag apró snackeket, például joghurtot, gabonapelyhet, sajtot és kekszet. Kerülje a ropogós és savas ételeket, amelyek irritálhatják a fájó szájat.
• Relaxációs technikák. A relaxáló tevékenységek és gyakorlatok, például a jóga és a tai chi segíthetnek a stressz enyhítésében és a rákos fájdalom kezelésében. Még néhány mély lélegzetvétel is, hogy lecsendesítse elméjét, csökkentheti a feszültséget, javíthatja az alvást, és egyes kezelések jobban működhetnek.
• Érzelmi támogatás. Normális, ha stresszt, szorongást vagy depressziót érez, ha Önnek vagy szerettének rákja van. Hasznos lehet a kapcsolattartás és a másokkal való beszélgetés, akik WM-mel élnek. Kérdezze meg orvosát a környékbeli támogató csoportokról, vagy keresse fel az American Cancer Society webhelyét a közelében lévő programok listájához.

Közel állunk a gyógymódhoz?

A WM-re nincs gyógymód, de a kutatók aktívan tanulmányozzák a kezelés új módjait. Számos új gyógyszer és gyógyszerkombináció van jelenleg klinikai vizsgálatokban.

Ha a WM jelei és tünetei vannak, és a jóváhagyott kezelések nem működtek az Ön számára, kérdezze meg orvosát, hogy lehetséges-e klinikai vizsgálat. A klinikai vizsgálatok lehetővé teszik az újabb kezelésekhez való hozzáférést.

Az elvitel

Ha egy vérvizsgálat azt mutatja, hogy van WM jele, de nincsenek tünetei, akkor nem lesz szüksége gyógyszerekre vagy egyéb kezelésekre. Orvosa valószínűleg rendszeres ellenőrzéseket és vérvizsgálatokat javasol.

Ha valóban vannak WM tünetei, a kezelés azonnali megkezdése jobb érzéssel járhat, megelőzheti a szövődményeket és elősegítheti a hosszabb életet. A kemoterápiát általában célzott gyógyszeres kezelésekkel végzik.

A ritka vérrákban szenvedő emberek többségének a betegség az első kezelés után visszatér. Önnek és orvosának azonban számos lehetőség közül választhat, ha ez bekövetkezik.