Bob Geho különleges feladatot lát el a clevelandi Diasome startup vezérigazgatójaként. Maga az 1-es típusú cukorbetegségben él, és szenvedélyesen hisz abban, hogy cége jobbá teheti az injekciós inzulin működését a cukorbetegek testében.
Bobnak 25 éves tapasztalata van a diabéteszes gyógyszerek fejlesztésében, beleértve a javított inzulinterápiákra vonatkozó több mint 20 humán klinikai vizsgálat végrehajtásában való részvételt és vezetést. A Diasome társalapítója és vezérigazgatójaként felelős a technológiai, klinikai és üzleti csapatok összehangolásáért a Diasome munkájában az első jóváhagyott máj-célzott inzulinterápia elérése érdekében.
Ma csatlakozik a DiabetesMine-hez, hogy mindent elmondjon nekünk erről ...
Az inzulin beszerzése oda, ahova kell, Bob Geho
Képzeljen el egy forgalmas kereszteződést egy tipikus városban. A benzinkutak a szemközti kanyarokban ülnek, és mindkettő üzemanyagot szolgáltat az autók számára. Ugyanaz a benzin, ugyanazok a szivattyúk. Az egyik állomáson a sofőrök behúznak, kinyitják a benzintartályuk fedelét, és behelyezik a fúvókát, hogy autójukat benzinnel töltsék meg. Rendes, rutinos, nagyon biztonságos, és nem nagy dolog.
A másik állomáson azonban egészen más jelenetről van szó. Az emberek még mindig behúzzák autójukat, és még mindig kiveszik a fúvókát a szivattyúból, de ahelyett, hogy kinyitnák az autó gáztartályának fedelét, elkezdik az egész autójukat benzinnel permetezni közvetlenül a szivattyú fúvókájából.
"Várj egy percet!" mondja valaki. „Mi folyik itt a világon? Miért permeteznek ezek az emberek gázt az autóikra, és nem csak úgy teszik a gázt a tartályba, mint mindenki más?
- Ó - mondja valaki más -, ezeknek a sofőröknek olyan autóik vannak, amelyeken nincs fedél a benzintartályukhoz. Még mindig be kell tölteniük az üzemanyagot a tartályukba, de ennek egyetlen módja az, hogy üzemanyagot szórnak az egész autóba, abban a reményben, hogy legalább egy kis benzin eljut oda, ahova kell. ” Megvalósítható, de nagyon nem hatékony és potenciálisan veszélyes.
Ez az analógia nem tökéletes, de bizonyos szempontokból ábrázolja a különbséget az inzulin működése cukorbetegeknél és az 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedőknél. A testünk az autó, az inzulin a benzin, a hasnyálmirigyünk az üzemanyag-szivattyú a benzinkútnál, a májunk pedig a benzintartály.
Miért van az, hogy az inzulin ilyen trükkös terápia a cukorbetegek számára? A válasz erre a kérdésre magában az inzulinmolekulában kezdődik, és hogy jobban megértsük ezt a molekulát, figyelembe kell vennünk azt a tényt, hogy az inzulin hormon. A hormon szó egy görög szóból származik, ami azt jelenti „Mozgásba hozni” a hormon feladata pedig kölcsönhatásba lépni a specifikus sejteken található specifikus receptorokkal, aminek következtében ezek a sejtek nagyon specifikus munkát végeznek.
A T1D nélküli embernél a hasnyálmirigy inzulint termel, és az inzulin elsődleges feladata, hogy a máj-, zsír- és izomsejteknek azt mondja, hogy vegyenek ki glükózt vagy cukrot a vérből a magas vércukorszint vagy a hiperglikémia megelőzése érdekében. Amikor a hasnyálmirigy észleli a vércukorszintet, inzulint közvetlenül a májba engedi. Cukorbetegségben nem szenvedő embernél a hasnyálmirigy által termelt összes inzulin 80% -a a májban végzi munkáját, és erre az inzulinjelre reagálva a máj az összes elfogyasztott glükóz 65% -át tárolja, vért tartva étkezés utáni tüskés glükózszint. Innentől kezdve az inzulin egy része segít az izom- és zsírsejteknek felszívni a glükózt a véráramból, energiát adva nekik. A glükagon hormonnak ellentétes hatása van az inzulinra; „mozgásba helyezésének” feladata az, hogy a hipoglikémia megelőzése érdekében felszólítsa a májat, hogy engedje el a tárolt glükózt, amikor a vércukorszint csökkenni kezd az étel hiányától.
De a T1D-ben szenvedőknél ez a rendszer nem működik megfelelően. Mivel hasnyálmirigyük nem képes inzulint termelni, periférián kell beadnia a bőr alá, ahol a zsír- és izomsejtek felszívják, mielőtt a májba kerülnének. A cukorbetegek periférián injektált inzulinja sokkal inkább olyan, mint az autó benzinnel történő permetezése, ami hatástalan, szerényen hatékony és potenciálisan nem biztonságos inzulinkezeléseket eredményez. Inzulin nélkül a máj fiziológiailag nem képes tárolni a glükózt, ami ezután megnehezíti a máj számára a glükóz felszabadítását a véráramba, hogy megakadályozza a mélypontokat, és elvész minden lehetőség a normális vércukor-szabályozás utánzására.
A T1D-ben szenvedő emberek életének javítására szolgáló összes jelenlegi stratégia ennek az alapvető kérdésnek a kezelésére összpontosít. Mindannyian a magunk módján dolgozunk azon, hogy helyreállítsuk a test képességét a glükóz kezelésére anélkül, hogy az embereknek valóban „kezelniük kellene” azt, legyen szó akár mesterséges hasnyálmirigy-technológiákról, inzulinpumpákról, csatlakoztatott inzulin-tollakról, folyamatos glükózmonitorokról, szigetsejt-transzplantációról, bétáról sejtregeneráció, glükózra reagáló inzulinok, gyorsabb inzulinok, lassabb inzulinok vagy májra célzott inzulinok.
Valójában ezeknek a stratégiáknak a fő előfeltétele az mozgásba hozza a glükóz anyagcserét oly módon, hogy távol maradjunk a döntéshozataltól. T1D nélküli barátaink és rokonaink, akiknek nem kell "kezelniük" a glükózszintet, ezt a luxust élvezik, mert a hasnyálmirigyük, a májuk, a perifériás szöveteik és az inzulin mind együtt működnek - szinte csodálatos módon.
A Diasome-i irodáinkban és laborjainkban időről időre körbejárjuk az „iatrogén hiperinsulinémia” és az „iatrogén hipoglikémia” kifejezéseket, talán azért, mert okosnak érzik magunkat, de talán azért, mert nagyon leíró kifejezések a jelenlegi inzulinok problémájára is . A „jatrogén” olyan orvosi kifejezés, amelyet olyan terápia vagy más orvosi beavatkozás leírására használnak, amely valóban kárt okoz valakinek a kezelésében. Az inzulin az „iatrogén” szó poszterápiája, mert a jelenlegi inzulinterápia gyakran túl sok inzulint vagy hiperinsulinémiát eredményez, és a túl sok inzulin a glükózhoz képest túl kevés glükózhoz vagy hipoglikémiához vezethet.
Mivel magam is valamivel több mint 25 évvel ezelőtt diagnosztizáltam az 1-es típusú cukorbetegséget, szakmai életemet olyan tudósok és klinikusok támogatásával töltöttem, akik úgy gondolják, hogy az inzulinkezelésnek utánoznia kell a hasnyálmirigy inzulinját, amely közvetlenebben jut el a májba. Ezt „hol” -nak nevezzük. kérdés: "Hová kerül az inzulin az injekció beadása után?" Ahogy az elhelyezkedés minden az ingatlanban, ahol az inzulin működik, kritikus fontosságú a hatékony inzulinkezelés kialakításában.
Miért működik a szigetecske-transzplantáció? Mivel helyreállítja az inzulint a májban. Miért van értelme a kettős inzulin / glukagon zárt hurkú rendszernek, mint a csak inzulint tartalmazó rendszernek? Mivel a kettős hormonrendszer felismeri a máj glükagon reakciójának erőteljes képességét a hipoglikémia ellensúlyozásában. Ezek a technológiák a normális fiziológia helyreállításának céljára összpontosítanak, de a hiányzó darab továbbra is a májsejtekre jellemző inzulin elérhetősége.
Érdekesség, hogy az inzulin felfedezése után 50 év telt el, mire a Columbia Egyetem kutatói kiderítették, hogy az injekciós inzulin nem jut el a májba. Frusztráló módon majdnem újabb 50 év telt el, és még mindig nincsenek inzulinterápiáink, amelyek a normális inzulinhoz hasonlóan mozgásba lendíthetnék a májat.
A Diasome olyan tudósok, fiziológusok, gyógyszerkészítmények vegyészei, diabetológusok, klinikusok és vállalkozók csoportját képviseli, akik elkötelezettek az első májcélzott inzulin eljuttatása érdekében a betegek számára. Úgy gondoljuk, hogy a cukorbetegséggel járó személyek törvényjavaslata az inzuliterápiákhoz való hozzáféréssel kezdődne, amelyek valóban utánozzák a normál fiziológiát, kezdve az inzulinokkal, amelyek megfelelő mennyiségben és időben „mozgásba hozzák a dolgokat”, de ami a legfontosabb: a megfelelő helyen.
Irányelveink között szerepel annak felismerése, hogy az inzulin nagyon erős, és hogy az összes injektált inzulinnak májra kell irányulnia, mivel definíció szerint az összes hasnyálmirigy-inzulin májra irányul. A glükóz anyagcserében a hely minden, és a Diasome #WeTellInsulinWhereToGo oldalon.
