Milyen közelmúltbeli és folyamatban lévő klinikai vizsgálatok zajlanak a mielofibrosis esetében?
Nagyon aktív időszak a mielofibrosis kutatására. Néhány évvel ezelőtt a JAKARTA és JAKARTA2 vizsgálatok a lép szűküléséről és a tünetek javulásáról számoltak be a szelektív JAK2 inhibitor fedratinib alkalmazásával.
A közelmúltban a PERSIST vizsgálat hatékonyságot mutatott a multikináz inhibitor pakritinibre. Az izgalmas gyógyszer III. Fázisú tesztje aktívan toboroz. A SIMPLIFY vizsgálat biztató eredményeket mutatott a JAK1 / JAK2 inhibitor momelotinib esetében.
A folyamatban lévő klinikai vizsgálatok tucatjai új célzott gyógyszereket vizsgálnak, önmagukban vagy a myelofibrosisra már jóváhagyott gyógyszerekkel kombinálva. Remélhetőleg több eszköz áll rendelkezésünkre a betegség kezelésére, mivel a folyamatban lévő kutatások befejeződnek.
Korábbi kutatási áttörések történtek a mielofibrosis kezelésében vagy kezelésében?
Teljesen. Az orvosok a Jakafi (ruxolitinib) myelofibrosis kezelésének 2011-es jóváhagyása óta ismerik a myelofibrosis kezelésének fontosságát.
Az Inrebic JAK2-gátlót (fedratinib) tavaly hagyták jóvá közepes-2 vagy magas kockázatú mielofibrosis kezelésében. Most már használhatjuk akár előre, akár a Jakafi-on történő előrehaladás után.
A pacritinib egy másik nagyon izgalmas gyógyszer. Mivel nem nyomja el a csontvelőt, nagyon alacsony vérlemezkeszámban szenvedő betegeknél alkalmazhatjuk. Ez a myelofibrosisos betegeknél gyakori megállapítás, amely korlátozhatja a kezelési lehetőségeket.
Hol és hogyan találhatja meg a myelofibrosis klinikai vizsgálatokat, amelyeken részt vehet?
A vizsgálatban való részvétel legegyszerűbb és legjobb módja az, ha megkérdezi orvosát. Több tucat vizsgálatot végezhetnek, hogy kiderüljön, melyik lenne a legmegfelelőbb a betegség típusának és stádiumának. Ha a próba nem érhető el orvosának irodájában, koordinálhatják a beutalást a próbát kínáló központba.
A Clinicaltrials.gov a Nemzeti Egészségügyi Intézetek által fenntartott adatbázis, amely felsorolja az összes rendelkezésre álló klinikai vizsgálatot. Bárki megtekintheti és könnyen kereshető. Mindazonáltal zavaró lehet az orvosi háttérrel nem rendelkező emberek számára.
A betegek érdekképviseleti csoportjai kiváló témák számos témában, ideértve a klinikai vizsgálatokat is. Nézze meg az MPN Education Foundation vagy az MPN Advocacy & Education International oldalt.
Mennyire voltak sikeresek a mielofibrosis kezelésének jelenlegi kezelései?
A myelofibrosis kezelése hosszú utat tett meg az elmúlt 10 évben. A genomikai elemzések segítettek finomítani a kockázatértékelési rendszerünket. Segít az orvosoknak meghatározni, hogy kinek lesz a legnagyobb haszna a csontvelő-átültetésből.
A hatékony myelofibrosis gyógyszerek listája növekszik. Ezek a gyógyszerek elősegítik a betegek hosszabb életet, kevesebb tünettel és jobb életminőséggel.
Még hosszú út áll előttünk. Remélhetőleg a jelenlegi és a jövőbeni kutatások még elfogadottabb terápiákat és jobb kezelési kombinációkat hoznak számunkra, hogy tovább javítsák a myelofibrosisban szenvedők eredményeit.
Van-e kockázata a klinikai vizsgálatba való beiratkozásnak?
Minden orvosi kezelésnek vannak kockázatai és előnyei. A klinikai vizsgálatok sem kivételek.
A klinikai vizsgálatok nagyon fontosak. Csak így fedezhetik fel az orvosok az új és továbbfejlesztett rákkezeléseket. A kipróbált betegek kapják az ellátás legjobb irányítását.
A kockázatok az egyes vizsgálatokban eltérőek. Ide tartozhatnak a vizsgált gyógyszer specifikus mellékhatásai, a terápia előnyeinek hiánya és a placebóhoz való hozzárendelés.
A klinikai vizsgálatba való beiratkozáshoz aláírt tájékoztató beleegyezést kell aláírnia. Ez egy hosszú folyamat a kutatócsoporttal. Egészségügyi csapata alaposan áttekinti és elmagyarázza az összes kockázatot és hasznot az Ön számára.
Milyen módszerekkel lehet megelőzni a myelofibrosis progresszióját?
Még mindig nem világos, hogyan tudjuk valóban befolyásolni a betegség progresszióját. A COMFORT vizsgálatok összesített adatainak hosszú távú nyomon követése azt sugallja, hogy a Jakafi-kezelés megduplázhatja a teljes túlélést az akkor elérhető legjobb terápiához képest.
Ez a megállapítás némileg ellentmondásos. Nem világos, hogy a túlélési haszon késleltetett progresszióból származik-e vagy más előnyökből, például a lépcsökkenés utáni jobb táplálkozásból.
Van-e gyógymód a mielofibrosis ellen?
A betegség hosszú távú ellenőrzésének legjobb esélye a csontvelő-transzplantáció, más néven őssejt-transzplantáció. Úgy tűnik, hogy néhány beteget meggyógyít. Nehéz biztosan megjósolni.
A transzplantáció magas kockázatú, nagy jutalommal járó lehetőség. Csak bizonyos betegek számára megfelelő, akik ellenállnak a folyamat szigorúságának. Orvosa tanácsot adhat, ha a csontvelő-transzplantáció megfelelő-e az Ön számára, és koordinálja a tapasztalt transzplantációs csoport elé terjesztését konzultációra.
Ivy Altomare, MD, a Duke Egyetem orvostudományi docense és a Duke Cancer Network orvosigazgató-helyettese. Díjnyertes pedagógus, akinek klinikai fókusza az onkológiai és hematológiai klinikai vizsgálatok tudatosságának és hozzáférésének növelése a vidéki közösségekben.
.jpg)
