- Egy új kutatási tanulmány Németországban azt mutatja, hogy az 1-es típusú cukorbetegség (T1D) szűrése az óvodás korú gyermekeknél érdemes és az egész népesség számára méretezhető.
- Ha széles körben végezzük, ez a fajta szűrés jelentősen csökkentheti a diabéteszes ketoacidózis (DKA) valószínűségét gyermekeknél, ami a T1D veszélyes szövődménye.
- Egy másik tanulmány kimutatta, hogy a Teplizumab immunterápiás kezelés 59 százalékkal csökkentette az új T1D diagnózisokat a veszélyeztetett gyermekeknél és felnőtteknél, és akár 2 évvel is késleltetheti a betegség kialakulását.
Gyakran nagy kérdések merülnek fel, amikor a gyerekeket 1-es típusú cukorbetegséggel diagnosztizálják: Miért nem előzte meg senki? Lehetett volna-e valamit idő előtt megelőzni a veszélyes magas vércukorszintet, amely a betegség kialakulását jelzi?
Történelmileg nem volt olyan megbízható módszer a fejlett szűrővizsgálatokra, amely képes lenne észlelni vagy esetleg elhárítani ezt az autoimmun állapotot.
Lehet, hogy most remény áll a láthatáron.
A JAMA folyóiratban január 28-án közzétett új tanulmány az első, amely az óvodás korú gyermekek 1-es típusú cukorbetegségének szűrésével kapcsolatos eredményeket tárja fel és teszi közzé.
Az eredmények azt mutatják, hogy az alapellátás orvosai által végzett ilyen típusú szűrés szélesebb körben lehetséges az általános népesség számára, jelezve a lehetőséget nemcsak a kisgyermekes családok, hanem a felnőttek számára is, hogy előrehaladott értesítést kapjanak arról, hogy veszélyben vannak a diabéteszes ketoacidózis kialakulásában (DKA) - gyakran a diagnózis drámai kezdete.
A „Fr1da” névre keresztelt négyéves programban több mint 90 000 2–5 éves gyermek vett részt. Őket a németországi bajorországi alapellátási orvosok vizsgálták át. Több mint 600 gyermekorvos vetett be szűréseket rutinszerű kismamavizsgáikba.
"Az üzenet az, hogy ha jól végezzük, akkor a szigeti autoantitestek tesztelése azonosítja az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő gyermekek többségét" - mondta Dr. Anette-Gabriele Ziegler, a Helmholtz Zentrum Diabétesz Kutató Intézetének vezető tanulmány szerzője és igazgatója. München Németországban.
„A szűrésnek olcsónak, könnyűnek és megbízhatónak kell lennie. Úgy gondolom, hogy van egy tervünk a megvalósításhoz, amely a különböző országokban és államokban alkalmazott gyakorlathoz igazítható ”- mondta Ziegler.
Ez más, a közelmúltban végzett kutatási eredményekkel kombinálva, miszerint egy új gyógyszer évekkel késleltetheti a betegség kialakulását, sokat ad a Diabetes Közösségnek, hogy optimista legyen a korai T1D kimutatás témájában.
A DKA megelőzése vagy csökkentése
Konkrétan a német tanulmány megállapította, hogy a kiszűrt gyerekek 31 százalékát „nagy kockázatúnak” nevezték a T1D kialakulásában két vagy több kulcsfontosságú szigetecske-autoantitest jelenléte révén, amelyek jelzik a cukorbetegség valószínűségét.
A 280 gyermek nagyjából 25 százaléka fejlődött ki az 1. típusban.
Érdekes, hogy a vizsgálatban résztvevő, a T1D kifejlesztésével foglalkozó magas kockázatú gyerekek közül csak kettőnél alakult ki DKA diagnózisuk megállapításakor - ez alacsony arány a nagy populációk tendenciáihoz képest.
Képzelje el a lehetőségeket, ha a korai szűrés jelzi a potenciális T1D-t, és ennek eredményeként a család vagy a páciens tudatában lehet a tünetek figyelembevételének.
Ezek a tünetek magukban foglalhatják az extrém szomjúságot, a gyakori vizeletet, a gyors fogyást és a hányást. Gyakran figyelmen kívül hagyják őket, vagy más betegségeknek tévesztik őket, amíg a beteget a DKA-val kórházba szállítják.
"Úgy gondolom, hogy megmutattuk, hogy egy szűrőprogrammal 5% alatti DKA arány érhető el, és arra számítok, hogy több tapasztalattal és tudatossággal az elsődleges egészségügyi szolgáltatók következetesen ilyen szintre tudják hozni" - mondta Ziegler.
Van azonban néhány óvatossági szava.
„A szűrés csökken, de nem akadályozza meg teljesen a DKA-t. Azon eseteken kívül, amelyek kimaradtak, mert túl fiatalok, vagy nagyon gyorsan haladnak a klinikai betegség felé, vannak olyan családok is, akik nem változtatják meg viselkedésüket, amikor gyermeküknek előzetes diagnózist kapnak ”- mondta Ziegler.
Az előszűrés segít minden korosztály számára?
Az Fr1da tanulmány minden korosztályra kihatással van, mondja Ziegler, annak ellenére, hogy a T1D autoantitest kimutatásának legkedvezőbb feltételei általában az óvodás korban vannak.
A 2 évesnél fiatalabb csecsemők szűrése a legnagyobb kihívást jelentheti. Az idősebb népesség tesztelésére való kiterjesztés minden bizonnyal növelné az átvilágítási infrastruktúra költségeit és terjedelmét.
"Az összes eset elkapásához a gyermekeket ismételten tesztelni kell, de ez jelentősen megnöveli a költségeket" - mondta Ziegler e-mailben a DiabetesMine-nek.
„Folyamatos Fr1da Plus tanulmányunk van, ahol a gyerekeket is tesztelik 9 éves korban, hogy segítsenek megismerni a későbbi tesztek lehetséges hatásait. Egy másik lehetőség az, hogy a megnövekedett genetikai kockázatú gyermekeket, például a betegség családi kórtörténetében, többször tesztelik ”- mondta.
Ziegler szerint minden előszűrési politikának, amely végül megvalósul, párosítani kell az előre diagnosztizált családok gondozásával és tanácsadásával.
Elmondása szerint klinikája azt kutatja, hogyan lehet ezt az infrastruktúrát felállítani az ilyen típusú szűrések támogatására.
A következő lépések a költségadatok értékelése és a becslések összeállítása arra vonatkozóan, hogy hány T1D esetet lehet kimutatni vagy elmulasztani - kulcsfontosságú tényezők bármely politikai megbeszélés vagy végrehajtás előrehaladásában.
Arra is rámutat, hogy minden szűrővizsgálati protokoll fontos eleme hangsúlyozná, hogy az első autoantitest-szűrés helyben történik, így a családnak nem kell messzire utaznia a teszt elvégzéséhez.
Ziegler és társkutatói egészségügyi közgazdászokkal dolgoznak annak felmérésében, hogy az előszűrés mennyibe kerülhet.
A JDRF és a Helmsley Charitable Trust is részt vesz ebben a munkában.
Eközben kapcsolódó kérdések folynak sok megválaszolatlan kérdés megválaszolására.
Az egyik Fr1dolin nevű tanulmány Alsó-Szászországban, Németországban zajlik, egy másik pedig ASK néven Coloradóban.
Ziegler elmondta, hogy tudatában van más erőfeszítéseknek az államokban és országokban világszerte, feltárva a T1D szűrésével kapcsolatos kérdéseket.
"Végül a költséghatékonyság csak akkor garantálható, ha a klinikai betegségeket teljesen késleltethetjük vagy megelőzhetjük" - mondta.
"Tehát több mint reménykedünk abban, hogy a közös munkával széleskörű költséghatékony szűrési programot kapunk, amely csökkenti a DKA-t és a klinikai 1-es típusú cukorbetegség eseteinek számát."
Az előszűrés után: izgalmas új lépés
Feltételezve, hogy a T1D szűrést szélesebb körben lehetne bevezetni, a következő nagy kérdés, miután eredményt kaptunk, jelezve a lehetséges T1D diagnózist az úton, most mi van?
Tavaly nyár potenciálisan játékváltoztató választ adott nekünk erre a kérdésre, az 1-es típusú prevenciós konzorcium eredményeinek bemutatásával, amelyet az American Diabetes Association (ADA) 2019. júniusi tudományos ülésein tartottak.
A TrialNet tanulmány, amelyet a New England Journal of Medicine publikált, megmutatta, hogy terápiás megközelítés lehetséges egy akkor még vizsgálati gyógyszer, Teplizumab alkalmazásával.
A kutatás - bár csak 76 résztvevővel volt kicsi - azt találta, hogy ennek az immunterápiás kezelésnek a 14 napos egyszeri dózisa 59 százalékkal csökkentette a veszélyeztetett gyermekek és felnőttek T1D diagnózisát a placebo hatásához képest.
Lényeges, hogy 2 évvel késleltette ezt a diagnózist, lehetővé téve a betegek inzulinszekréciójának meghosszabbítását.
Hasonlóan pozitív hatásokat mutatott egy második, anti-timocita globulin (ATG) gyógyszeres vizsgálat is, amelyet általában a veseátültetés kilökődésének megakadályozására használnak.
Alacsony dózist kaptak az újonnan diagnosztizált T1-ek, amelyek az inzulintermelés megőrzését és az alacsonyabb glükóztrendeket mutatják két évig (összehasonlítva azzal, amit egyébként az újonnan diagnosztizált T1D-k esetében észlelhettek).
A Ziegler Fr1da tanulmányával párosulva ezek ígéretes eredmények a T1D diagnózisának korai felismerése szempontjából.
"Izgalmas ezeknek a dolgoknak az összefolyása" - mondta Dr. Michael Haller a Floridai Egyetemen, a tanulmány vezető szerzője és a TrialNet ATG tanulmányi elnöke.
A tanulmányban használt ATG-vegyülettel kapcsolatban Haller azt mondja, hogy jelenleg csak az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) engedélyezte a veseátültetés kilökődésének célját, nem pedig az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére.
Mégis, miután az ATG-n kívüli, klinikai körülmények között végzett kutatás kimutatta a T1D megjelenésének késleltetését, Haller azt mondja, hogy jobban érzi magát a kezelési folyamatban. A biztosítók a mai napig fizetik a kezeléseket.
A Teplizumab viszont átütő terápiát kapott az FDA-tól tavaly ősszel az 1-es típusú cukorbetegség megelőzésére vagy késleltetésére a veszélyeztetett egyéneknél.
Ez a megnevezés azt jelenti, hogy a Providence Bio New Jersey-i biofarma vállalat által gyártott gyógyszer gyorsabban mozoghat a szabályozási folyamaton keresztül, hogy piacra jusson.
A vállalat azt tervezi, hogy az év végéig befejezi az FDA bejelentését.
Ez miért fontos?
Noha a korai tesztelés és az intervenciós gyógyszerek nem állítják le teljesen az 1-es típust, sőt nem is akadályozzák meg a DKA összes esetét, sok embert megkímélhet a fájdalomtól és a szenvedéstől, és megelőzheti a haláleseteket.
Más szavakkal, rendkívül fontos a T1D által érintett emberek növekvő száma számára.
Kérdezze meg a valaha diagnosztizált gyermek bármelyik szülőjét, aki DKA-ba került vagy rosszul lett rosszul a magas vércukorszinttől, amely a diagnózisukhoz vezetett.
Kérdezd meg azok szeretteit, akiket nem diagnosztizáltak időben, de a szélsőséges DKA-ba estek, és nem jutottak el a másik oldalra.
"Mivel a diagnosztizált DKA még mindig előfordul és végzetes lehet, ezeknek a családoknak legalább olyan figyelmeztetést adunk, hogy gyermeküknek fennállhat az 1-es típusú betegség kialakulásának veszélye, ez valószínűleg életeket menthet" - mondta Jeff Hitchcock, Ohio alapítója és elnöke a nonprofit diabéteszes gyermekek közül, akiknek Marissa lányát 24 hónaposan diagnosztizálták.
"A tudomány azt is mutatja, hogy azoknak a gyermekeknek, akik a kezelést a DKA előtt kezdik meg, könnyebb az anyagcsere-célok elérése, mint a DKA-ban lévő gyerekeknek, vagyis a kockázat korai felismerése, még akkor is, ha a T1D nem akadályozható meg, egész életen át pozitív hatással lehet" - mondta.
A New York-i Tom Karlya, egy másik D-apa és szószóló (akinek felnőtt fiát és lányát egyaránt gyerekként diagnosztizálták) szintén itt látja a potenciált.
Évekkel ezelőtt Karlya vezetett egy „Kiáltás a változásért” címet, amelynek célja, hogy felhívja a figyelmet az 1. típusra és a DKA-ra az iskolákban és a közösségekben.
Segített életbe léptetni a reegani szabályt Észak-Karolinában, amely arra ösztönzi a gyermekorvosokat, hogy tanítsák a T1D tüneteit az 1-6 éves gyermekek családjainak.
"Mindennek hógolyó hatása van" - mondta Karlya. „Ez a kutatás más tanulmányokhoz vezet, és ez oktatáshoz és tudatossághoz vezet a közösségben és a gyermekorvosok irodáiban. Képzelje el, hogy bemegy a koleszterinszint tesztelésére, és amikor a T1D-vel kapcsolatos bármilyen családi kapcsolatról kérdeznek, újabb tesztet vetnek be a szűrésre. Ez lehet az első lépés a nyelv részévé válása felé. ”
„A kutatás lényege, hogy nem csak ajtót nyit, hanem az ajtók folyosóját is. Először egy tüskés lámpával kezdesz, amely zseblámpává, fényszóróvá, reflektorfényké ... aztán zenitké válik ”- tette hozzá Karlya.
Mégis, az előszűrés kérdése nem egyszerű néhány család számára, akik attól tarthatnak, hogy a pozitív eredmény érzelmi kárt okozhat, ha semmit sem lehet tenni a közelgő T1D diagnózis megakadályozására.
Ezzel minden családnak meg kell küzdenie, és maguknak kell eldönteniük.
Addig is, mielőtt bármelyik kutatás megvalósulna a lehetséges szűrés és kezelés során, nagyra értékeljük azokat a forrásokat, amelyek léteznek a családok és a lakosság segítségére a T1D tüneteinek és az esetleges veszélyes DKA szövődményeknek, többek között:
- Az 1. típuson túl szerezzen be anyagokat a T1D figyelmeztető táblákról és információs útmutatókról a DKA figyelemfelkeltő kampányából. Ráadásul nézzen meg öt okot, amely miatt át kell szűrni a T1D-t.
- JDRF. Az 1. típusú cukorbetegség jelei a kisgyermekek, iskolás gyerekek, tinédzserek és felnőttek számára készült anyagokat tartalmazzák.
-any-favors.jpg)
