A nemrégiben befejeződött 2020-as American Diabetes Association (ADA) konferencia ismét számos címsort lát az új cukorbetegség-kutatásról. Ha elolvassa ezeknek a klinikai vizsgálatoknak a részleteit, rengeteg utalást talál a „randomizált”, „kontrollált”, „kettős-vak” és a yada, yada, yada kifejezésre. Sok zsargont kell megemészteni. Mit jelent ez az egész?
Összeállítottuk a következő alapozót, hogy könnyebben megértsük az egészet. Az információkat Dr. Richard Jackson bostoni endokrinológussal, egy kitűnő klinikával és kutatóval készített interjúkból gyűjtik össze, és részben abból a könyvből, amelyet még 2007-ben közösen írtunk, „Ismerd meg a számaidat, éld túl a cukorbetegségedet”.
Módszertani kifejezések
Először vessünk egy pillantást a kutatási módszerek leírására használt sok kifejezésre, laikusok nyelvével használva a dolgokat:
A perspektíva azt jelenti, hogy a vizsgálatokat az általuk mért események előfordulása előtt tervezték, összehasonlítva a „retrospektív” vizsgálatokkal, amelyeket azért végeznek, hogy „hátra nézzenek” és feltárják a már megtörtént eseményeket.
Az ellenőrzött azt jelenti, hogy van egy másik alanycsoport, hasonlóan azokhoz, akik megkapták a kísérleti kezelést, de akik nem kapták meg a kezelést. Szüksége van egy második csoportra, így összehasonlíthatja a két csoport eredményeit, hogy jobban megértse a kezelés hatásait.
Például, ha egy rózsaszín pirulával kezelt embercsoportot követett 10 évig, akkor azt tapasztalhatja, hogy átlagosan 10 fontot híztak. Ez a súlygyarapodás a rózsaszín tabletta közvetlen hatása?
Ha olyan kontrollcsoportot is követett, amely nem kapta meg a rózsaszínű tablettát, akkor azt tapasztalhatja, hogy átlagos súlygyarapodásuk 20 font volt.Most nagyon eltérő lehet a következtetése; úgy tűnik, hogy a rózsaszínű tabletta segíthet az embereknek a súlyuk csökkentésében.
Természetesen ahhoz, hogy a kontroll összehasonlítás a leghasznosabb legyen, a csoportoknak összehasonlíthatóknak kell lenniük minden olyan kockázati tényezőnél, amely fontos a vizsgált téma szempontjából. Például itt szeretné tudni, hogy minden csoportban ugyanannyi ember él egy fánküzlet mellett, vagy hogy ugyanannyian voltak aktív tagjai a fitneszközpontoknak.
A vizsgálati csoportok véletlenszerűsítése azt jelenti, hogy egy számítógépes program véletlenszerűen hozzárendeli az egyéneket a kezelési vagy a kontroll csoporthoz. Ez kompenzál minden ismeretlen kockázati tényezőt, amelyet esetleg nem ismert fel. Talán a kék szemű emberek nagyobb valószínűséggel híznak, mint a barna szeműek, és mivel vonzódnak a kék szemű emberekhez, előfordulhat, hogy öntudatlanul többet jelölnek be a vizsgálati csoportba, mint a kontroll csoportot. (Itt történelmileg gyakran játszódott a kisebbségekkel szembeni tudattalan elfogultság). A randomizálás kiküszöböli ezt a lehetőséget.
A vakítás (vagy néha „maszkolásnak” nevezik) újabb védelmi réteget ad az elfogult eredményektől. Az elképzelés az, hogy a kutatási alanyok nem tudják, hogy részesülnek-e a kezelésben, vagy a kontrollcsoport tagjai. A fenti példánkban a kontrollcsoport egy rózsaszínű tablettát is bevesz, de egy placebót (nem tartalmaz hatóanyagot). Az úgynevezett kettős-vak vizsgálatban még a kutatók sem tudják, hogy ki kapja meg a valódi kezelést a vizsgálat végéig, amikor a „kód” megszakad, és az adatokat elemzik.
A nemkívánatos esemény az Food and Drug Administration (FDA) kifejezés egy gyógyszer vagy eszköz negatív hatásaira. Ez a mellékhatásoktól, például a szív egészségi következményeitől az olyan készülékek hibás működéséig terjedhet, mint az inzulinpumpa. A kábítószerek és eszközök piacra kerülése után is az FDA nyilvános online irányítópulton követi a nemkívánatos események jelentését.
Kutatási fázisok
Ezután ismerjük meg a klinikai kutatás fázisait, egy kis segítséggel a CenterWatch nevű nemzeti forrásból:
I. fázis
Ez a szakasz magában foglalja a kezdeti vizsgálatokat, amelyekben csak kis számú egészséges önkéntes vesz részt (20–100). A tesztelés több hónapig is eltarthat, és célja egy gyógyszer vagy eszköz biztonságosságának, azaz az emberre gyakorolt hatásának felmérése, beleértve a felszívódás, metabolizmus és kiválasztás módját is. Ez a szakasz megvizsgálja az esetleges mellékhatásokat is.
Fázis II
A II. Szakasz egy második forduló, amely a gyógyszer vagy eszköz hatékonyságára vagy a kívánt eredmény elérésének képességére összpontosít, amely több hónaptól 2 évig tart, és akár több száz beteget is bevon. A legtöbb II. Fázisú vizsgálat randomizált és vak, hogy összehasonlító információkat nyújtson a gyógyszergyárnak és az FDA-nak.
III. Szakasz
Ebben a szakaszban a randomizált és vak vizsgálatok több száz-több ezer beteget vesznek igénybe. Ez a nagyszabású vizsgálat több évig is eltarthat, alapos áttekintést nyújt a gyógyszer vagy eszköz hatékonyságáról, előnyeiről és a lehetséges nemkívánatos események köréről. A III. Fázisú vizsgálatokba belépő gyógyszerek 70-90 százaléka sikeresen teljesíti a tesztelés ezen szakaszát.
A III. Fázisú vizsgálatokat gyakran sarkalatos vizsgálatoknak nevezik, mert ha ez a szakasz befejeződik, a gyógyszergyár előreléphet az FDA jóváhagyásának kérésével a gyógyszer forgalomba hozatalához.
IV. Szakasz
Az utolsó fázist gyakran „posztmarketing felügyeleti próbáknak” nevezik, mivel azokat egy gyógyszer vagy eszköz fogyasztói értékesítésre történő jóváhagyása után folytatják le. Ezek a tanulmányok segítik a gyártót abban, hogy összehasonlítsa a gyógyszert a már piacon lévő versenytársakkal; figyelemmel kíséri a gyógyszer hosszú távú hatékonyságát és hatását a betegek életminőségére; és meghatározza a terápia költséghatékonyságát az osztály többi tagjához képest.
A megállapításoktól függően a IV. Fázisú vizsgálatok időnként azt eredményezhetik, hogy egy kábítószert vagy eszközt kivonnak a piacról, vagy a használatra korlátozásokat vezethetnek be.
Miért tűnhet ellentmondásosnak a kutatás?
Mivel nehéz minden jelet elütő kutatást elvégezni - nagyszabású, hosszú időtartamú, prospektív, randomizált, kontrollált, kettős-vak klinikai vizsgálat -, sok kutatás kevésbé szigorú megközelítéseket alkalmaz.
Ez az egyik oka annak, hogy a kutatási hírek zavarosnak és ellentmondásosnak tűnnek. A kávé károsítja az egészségét, vagy segít rajta? És mi van az alkohollal?
Sok tanulmány szerint a mérsékelt alkoholfogyasztás csökkentheti a szívproblémákat. De valójában senki sem tudja, és valószínűtlen, hogy hamarosan képesek leszünk nagyszámú 40-50 év körüli embert találni, akik nem isznak, majd véletlenszerűen hozzárendelnek néhányat mérsékelt alkoholfogyasztáshoz a következő 5-10 évben, mások pedig a teljes tartózkodást.
A tanulmány megvakítása még nehezebb lenne: Hogyan tudnának egyesek alkoholt fogyasztani anélkül, hogy tudnák?
Megkapja az ötletet; néhány kérdésre végleges klinikai vizsgálatokkal nehéz biztosan válaszolni.
Erőteljes üzenetek az alapvető cukorbeteg-ellátásról
Az öt legalapvetőbb és leglényegesebb cukorbetegséggel összefüggő egészségügyi teszt - A1C, vérnyomás, lipidek, mikroalbumin és szemvizsgálatok - hatását illetően a válaszok sokkal egyértelműbbek. Ott van nagyszabású, hosszú időtartamú, prospektív, randomizált, kontrollált kettős-vak (néhány kivételtől eltekintve, ahol a vakítás nehéz volt) kísérletek, amelyek megerősítették e tényezők ellenőrzésének hatalmas hatásait.
Sőt, Jackson rámutat, hogy nem csak egy vagy két vagy akár három vizsgálat volt minden területen, hanem több olyan tanulmány is, amelyek mind azt a következtetést támasztják alá, hogy ezen öt tényező biztonságos tartományban tartása biztosítja, hogy csökkentette, vagy akár megszüntette az esélyét a diabétesz szövődményeinek kialakulásában.
