Ha látta, hogy a fő hírek az # 2018ADA-ra, az év legnagyobb cukorbetegség-konferenciájára kerülnek, akkor azt gondolhatja, hogy egy úttörő cukorbetegség küszöbén vagyunk. Ennek oka, hogy a vitatott bostoni kutató, Dr. Denise Faustman, aki táplálta a reményt és dollármilliókat gyűjtött össze adományokkal az egész országból, az Orlando-i Amerikai Diabétesz Egyesületek idei tudományos üléseinek kezdete előtti napokban kezdte el népszerűsíteni legújabb eredményeit. .
Ezzel arról beszéltek, hogy megsértette az ADA embargó politikáját, amely azonnal heves reakciót váltott ki az orvostársadalomból, ami kissé hallatlan visszafogást váltott ki egy bevett kutató ellen.
Az egyik ilyen jellegű szemöldökfelhúzás során az ADA és a JDRF közös nyilatkozatot adott ki, amelyben felhívta a közösség figyelmét arra, hogy ne izguljon ezen a ponton Dr. Faustman kutatásai miatt, megjegyezve tanulmányának nagyon kis mintaméretét és tényét. hogy „a megállapítások elgondolkodtató kérdéseket vetnek fel, de nem végleges válaszokat adnak”, amelyekre a munkája előtt olyan széles körben lehet sikerként hivatkozni.
Nevezetesen az ADA azt is állítja, hogy azt vizsgálja, hogy Dr. Faustman megsértette-e a tudományos ülésszak embargó politikáját azáltal, hogy előzetesen nyilvánosságra hozta kutatásait, és kitilthatják-e a jövőbeni tudományos ülésekről.
Hú! Hagyja Dr. Faustmanra, hogy olyan felháborodást keltsen, amilyet úgy tűnik, senki más nem képes megtenni…
Amikor választ kaptunk, Faustman elmondta nekünk, hogy a közös nyilatkozat „kissé meglepő volt, mivel nagy erőfeszítéseket tettünk mindkét szervezet pozitív párbeszédbe vonására”.
D-közösségünk sok szenvedélyes követőjének egyértelmű véleménye van mindkét oldal motivációiról. Rajongói általában a nagy kutyák újszerű megközelítések iránti intoleranciájának áldozataként tekintenek rá, míg a kritikusok azt sugallják, hogy ő egy önreklám-csalás, amely hamis reménnyel jár.
Az évek során folyamatosan nyomon követtük Dr. Faustman munkáját, egy 2009-es kezdeti csevegéstől, egy 2012-es frissítéstől, majd egy újabb interjútól, amikor a II. Fázisú klinikai tanulmánya 2015-ben elkezdődött. Íme egy pillantás munkájának hátterére, és a kutatási frissítés, amely ezt a legújabb drámát okozta
Dr. Faustman BCG vakcinakutatása
Azok számára, akik nem ismerik Dr. Faustman munkáját, régóta tanulmányozza a BCG (Bacillus Calmette Guerin) nevű generikus vakcinát, amely majdnem egy évszázada létezik, és eredetileg a tuberkulózis (TB) leküzdésére készült. Az ötlet: a BCG növelése megakadályozhatja a hasnyálmirigy elpusztítását az inzulint előállító béta-sejtekben, lehetővé téve a cukorbetegségben szenvedők regenerálódását. Faustman 2001-ben tette meg az úttörő felfedezést egerekben, de ezt eredetileg nem tudta megismételni, és ennek a kutatásnak a merész népszerűsítése kirobbant vitákat indított az orvosi közösség és a kutatási szervezetek körében, akik kételkedtek a megközelítésében. A későbbi években Faustman rámutat, hogy más egérvizsgálatok megismételték néhány kezdeti eredményét, de ez vitára vár, attól függően, hogy kit kérdezel.
Az első fázisú megállapításai során a Massachusettsi Általános Kórházban dolgozó csoportja megállapította, hogy „hosszú távú” vagy „előrehaladott” 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő, azaz legalább 15-20 évig tartó betegségben szenvedő betegeknél vakcinájuk a hasnyálmirigy, a inzulint termelő sejtek regenerálása.
Klinikai kísérleteinek első szakaszát 2010-ben fejezte be. JDRF-támogatásért folyamodott, de nem kapott támogatást, feltehetően munkája érvényességével kapcsolatos kétségek miatt. Leginkább azért, mert önállóan kell pénzt gyűjteni, a kutatás második szakaszának megkezdése 2015-ben még több évbe tellett. Ez folyamatban van, és valószínűleg még több évre lesz szükség (a becsült klinikai vizsgálat befejezési ideje jelenleg 2023).
A június 21-én közzétett legfrissebb eredmények annak a 9 (igen, kilenc!) Résztvevőnek a nyomon követése, akiket nyolc évvel ezelőtt vettek fel eredeti kis tanulmányába. Megvizsgálta a PWD-k hatásait az I. fázisú tanulmányt követő három, öt és nyolc év során.
A vizsgálatban résztvevők A1C-értékei kissé csökkentek, és "normálisnál közelebb" BG-k voltak, kevesebb inzulinra volt szükségük, és nyugodtan ellenőrizhették glükózszintjüket ritkábban. A tanulmány adatai azt mutatják, hogy az A1C eredményei átlagosan több mint 10% -kal csökkentek a kezelés utáni három évben, egy másik után pedig 18% -kal. A résztvevők csökkenteni tudták az inzulinbevitelt és elérni a „normális” BG-szintet - mutatják a kutatások. Érdekes módon úgy tűnik, hogy a vakcina beindulása 3-4 évig tart - ezt Faustman és csapata nem tudja, miért történik ez, de továbbra is kivizsgálja.
"Ez annak a lehetőségnek a klinikai validálása, hogy biztonságos vakcinával stabilan a normális szinthez csökken a vércukorszint a normál szintig, még régóta fennálló betegségben szenvedő betegeknél is" - mondta Dr. Faustman. "A klinikai eredmények mellett ma már egyértelműen megértettük azokat a mechanizmusokat, amelyek révén a korlátozott BCG vakcina dózisok állandó, előnyös változásokat képesek elérni az immunrendszerben és csökkenthetik az 1-es típusú cukorbetegség vércukorszintjét."
Mégis, magában a tanulmányban van egy jelentős pont, amelyet Dr. Faustman kutatása állít, amely alapvetően ellentmond a korábbi tanulmányi eredmények állításainak - miszerint a BCG vakcina A1C és BG-csökkentő hatása nem a hasnyálmirigy sejtjeinek regenerációjának eredménye. A tanulmány kimondja: "Az embernél ezt a stabil vércukorszint-szabályozást elsősorban ezeknél az embereknél nem a hasnyálmirigy gyógyulása vagy regenerációja hajtotta." Valójában azt állítja, hogy az egerek kísérleteiben látható C-peptid regeneráció nem replikálódott az emberi PWD-kben.
E kezdeti közzétett eredményektől eltekintve Dr. Faustman június 23-án, a tudományos üléseken kiadott egy „későn feltörő” posztert is, bár a „betegek egy másik alcsoportjára” vonatkozó adatok meglehetősen hasonlóak voltak a cikkben leírtakhoz. Természet napokkal korábban megjelent cikk.
Június Média Blitz
Egy héttel az embargó alá esett kutatási eredmények nyilvánosságra hozatala előtt Dr. Faustman csapata megkereste a mainstream médiát és a cukorbetegség sajtóját, hogy megossza néhány új adatot. Tehát amikor az ADA konferencia elkezdődött, a címsorok már megjelentek az egész spektrumban - től Newsweek, Idő, STATISZTIKA, üzleti folyóiratok és cukorbetegség-specifikus publikációk címsorokkal, például „Vajon Dr. Faustman talált-e gyógyírt az 1-es típusú cukorbetegségre?”
Ugh… Ha a csoportja valamiben jó, az mindenképpen PR.
Ez váltotta ki az ADA és a JDRF válaszát, akik ritkán működnek együtt a közös nyilatkozatokban, hacsak nem hiszik, hogy a kérdés meglehetősen monumentális.
Az ADA és a JDRF aggályai
Június 25-én az ország két legnagyobb cukorbetegséggel foglalkozó szervezete nyilvánosságra hozta aggodalmait azzal, hogy nyilatkozatot adott ki Dr. Faustman kutatásának minden fecsegésére adott közvetlen válaszként. Lehet, hogy ezt a lépést nemcsak egy kézfogásnak tekinti egy gazemberré vált kutató, hanem egy lehetséges figyelmeztetés is, miszerint a PWD-knek nem szabad tovább dobniuk pénzüket, ami hamis reményt kelthet.
A szervezetek rámutatnak, hogy bár ez a munka felkeltette a figyelmét, Faustman tanulmánya csak nagyon kis számú beteget követett - az ötéves időpontban kilenc embert, a nyolcéves idõpontban pedig hármat -, és ezt Vigyázat."
A nyilatkozat olyan konkrét korlátozásokat is felsorol, amelyeket figyelembe kell venni:
- A vizsgálat minden résztvevője a vizsgálat során a szokásos inzulinterápiát folytatta; ez nem olyan helyzet, hogy a kezelés megváltoztatta az ellátás színvonalát (az összes oltott egyén továbbra is inzulinkezelés alatt állt).
- A jelentett pozitív kimenetelű betegek csak mérsékelten alacsonyabb A1C-értékeket értek el, amelyek bár statisztikailag szignifikánsan szignifikánsak, de nem általánosíthatók a T1D-ben szenvedő emberek millióira, és nem bizonyítottan az oltás eredményeként.
- A kutatási jelentés nem veszi figyelembe az A1C szintek időbeli természetes változékonyságát, amely közismerten előfordul ebben a populációban: a T1D-ben szenvedő embereknél az életkor előrehaladtával javulni szoktak, különösen akkor, amikor tizenéves korukból és a 20-as évek elején kimozdulnak . Nem világos, hogy a természettörténet milyen szerepet játszhatott ezekben a témákban.
- A BCG-vel kezelt és a kontroll csoportban nincs részletesen az ellátás színvonala. Például összehasonlítható volt-e az ellátás mindkét vizsgálati csoport között, vagy kiegészítő terápiákat alkalmaztak?
A nyilatkozat ezután megjegyzi, hogy sem az ADA, sem a JDRF jelenleg nem finanszírozza Dr. Faustman munkáját, de figyelemmel kísérik az előrehaladást.
„(Azt akarjuk, hogy szakterületünk minden kutatója sikeres legyen” - zárul a nyilatkozat. „Mindkét szervezet szigorú, szakértői értékelési folyamatokat alkalmaz a bizonyítékokon alapuló finanszírozási döntések meghozatalához, és továbbra is olyan projektekre fogjuk összpontosítani erőforrásainkat, amelyekről úgy gondoljuk, hogy a legjobb lehetőséget kínáljuk a T1D nélküli világ létrehozására - önmagunk és szeretteink számára -. amilyen gyorsan csak lehet. ”
Dr. Aaron Kowalski, a JDRF misszióvezetője elmondja nekünk, hogy míg a két cukorbetegség-szervezet korábban közös nyilatkozatokat adott ki az FDA-val más tudományos témákról, ez a Dr. Faustman-nal kapcsolatos egyedi.
"Különösen szükségesnek éreztük annak tisztázását, hogy az ellátás színvonala nem változik e jelentés miatt" - mondta, megjegyezve, hogy az oltást igénylő családok orvosokhoz fordultak, és ennek általános híradói biztosan szerepet játszottak a D-közösségi érdeklődés és a szervezetek válaszadásának módja.
Az ADA tudományos és orvosi főtisztviselője, Dr. William Cefalu megismételte ezeket az érzéseket, megismételve, hogy túl kevés beteg van bevonva ahhoz, hogy eldöntsék a BCG-terápia előnyeit.
"Ez az az eset, amikor mindkét szervezet egyetértett a vizsgálat és annak megállapításai korlátaival és aggályaival kapcsolatban, és mi összhangban voltunk azzal, hogy megbizonyosodjunk arról, hogy a kontextusba kerül" - mondta. DiabetesMine:
Cefalu szerint Dr. Faustman engedélyezett volt az ADA-n való bemutatásra, mivel nem volt azonnal világos, hogy a konferenciát megelőző publikációja és a SciSessions-on bemutatott, későn feltörő poszter eredményei sértik-e az ADA embargó politikáját. Ez a konferencia kifejezetten a legújabb eredmények bemutatásáról szól, és az embargópolitika célja annak biztosítása, hogy egyetlen kutató sem „lopja el a mennydörgést”, mielőtt az összes legújabb kutatást ott bemutatnák. Ez a szabvány az ilyen típusú orvosi, kutatásvezérelt konferenciák számára.
"Részletesen áttekintjük az időzítést és mindent" - mondja Cefalu, megjegyezve, hogy az ADA vezetőségének és irodájának munkatársainak nagy része még mindig visszautazik a konferenciáról. "A kérdés az volt, hogy a cikket olyan közel adták ki az előadáshoz, és ha ez a cikk elvontan tartalmazta ugyanezeket az információkat, akkor ez alapvetően az embargó megszegésének meghatározása."
Faustman válasza
Faustman szerint csapata nem ért egyet a közös nyilatkozat pontjaival, és megjegyzi azt is, hogy a konferencia előtt megosztották médiatervüket az ADA-val.
"Nem vagyok biztos abban, hogy (a közös nyilatkozat) tisztázott-e valamit azoknak a millióknak, akik előrelépést akarnak az 1. típusú biztonságos és életképes beavatkozás felé" - mondta el nekünk Faustman. "Nagyon érzékenyek vagyunk azokra a megjegyzésekre, amelyeket túl sokat ígérünk, és igyekeztünk óvatosak lenni a kommunikációban."
A tanulmány részletes kritikájával kapcsolatban hozzátette:
„A páciens méretével és statisztikai szignifikanciájával kapcsolatos konkrét észrevételeiket a P értékek nem támasztják alá. A tudományos közösség kifejezetten a P értékeket használja az ilyen típusú beszélgetések elkerülése érdekében, és nulla adat állítja azt, hogy a természetes eltérések figyelembe vehetik ezeket a változásokat.
„A normál ellátáshoz és az inzulinhasználathoz kapcsolódó további kérdésekre reméljük, hogy megválaszolhatjuk a teljesen beiratkozott és folyamatban lévő II. A továbbiakban is megpróbálunk kapcsolatba lépni a JDRF-szel, az ADA-val vagy bárki más érdeklődővel, aki segít megérteni a BCG lehetőségeit. Sok munka van hátra, és felhasználhatnánk a támogatást. ”
Megjegyezte, hogy azok az emberek, akik érdeklődnek a klinikai kísérletei iránt, felvehetik a kapcsolatot a tesztkoordinátorokkal a [email protected] címen.
"Ahogy haladunk előre, kérjük, nyújtson segítséget, és közölje velünk, mit gondol (jó és rossz), de arra kérünk mindenkit, hogy legyen a lehető legpolgáribb minden oldalról" - tette hozzá Faustman. „Érzelmeink magasak, mert ez az állapot olyan nehéz a betegek és azok számára, akiket szeretnek. Maradjunk együtt ezen, és nézzük meg, mit tehetünk - együtt! "
Hope vs. Hype
Faustman polarizáló személyiség lehet, ahogy megjegyeztük, miközben az ADA kongresszusi központban és a poszterteremben sétáltunk más kutatókkal beszélgetve; könnyen megérezhette a feszültséget, valahányszor a nevét említették.
Néhányan az „óvatos optimizmus” megközelítést választották, míg mások görnyedten tartva feltartották a kezüket, hogy elhessegessék a témát. Nem egyszer hallottuk azt a véleményt is, hogy hamis reményt fűz a gyógyuláshoz.
Bármi legyen is itt a POV, Dr. Faustman minden bizonnyal a „Hope v. Hype” jelenség egyik legélénkebb példája a cukorbetegség kutatásában és annak érzelmessége - miközben kutatásának valós hatása továbbra is a TBD.
