Egy nemrégiben egy járaton rábukkantam a Idő magazin-történet a génszerkesztésről és egy lehetséges jövőről, amelyben az emberek kivághatják DNS-ünk rossz részeit, hogy elkerüljék az olyan egészségi állapotokat, mint a cukorbetegség és annak szövődményei.
Ez a kutatás jelenlegi helyzetének futurisztikus felvételének tűnhet, de nem gond arra gondolni, hogy ez hamarosan lehetséges lehet. Valójában már folyamatban van a génszerkesztés felhasználásának kutatása a „biológiai” cukorbetegség gyógyítására irányuló kutatásban. Nem viccelek!
Szeptember 18-án a CRISPR Therapeutics és a San Diego-i székhelyű regeneratív medtech vállalat, a ViaCyte bejelentette együttműködését génszerkesztéssel a szigeti sejtek beágyazásának kiegészítésére, amely képes megvédeni a beültetett béta-sejteket az elkerülhetetlen immunrendszeri támadástól, amely általában megöli őket.
Ne feledje, hogy a ViaCyte az a startup, amely évek óta dolgozik egy beültethető eszközön, amely olyan újonnan kifejlesztett inzulintermelő sejteket foglal magában, amelyek megfoghatnak egy ember testét, hogy újra elkezdhessék a glükóz és az inzulin szabályozását. Encaptra eszközük híreket vett fel és sok izgalmat keltett a D-közösségben, különösen az elmúlt évben, amikor a ViaCyte végül megkapta az FDA OK-t az első humán klinikai vizsgálataihoz.
Alapján Idő, az ötéves CRISPR-Cas9 koncepció „átalakítja a kutatásokat arra, hogy miként kezeljük a betegségeket, mit eszünk és hogyan fogunk villamos energiát termelni, üzemanyagot üzemeltetni és még veszélyeztetett fajokat is megmenteni. Szakértők úgy vélik, hogy a CRISPR felhasználható a sejtek újraprogramozására nemcsak az emberekben, hanem a növényekben, rovarokban is - gyakorlatilag a bolygó bármely DNS-részén. ”
Azta! A két vállalat együttmûködve kijelenti: "Úgy gondoljuk, hogy a regeneratív orvoslás és a génszerkesztés kombinációja tartós, gyógyító terápiákat kínál számos különbözõ betegségben szenvedõ betegek számára, ideértve az olyan gyakori krónikus rendellenességeket is, mint az inzulinigényes cukorbetegség."
De mennyire valóságos ez? És mennyi reményt kellene kiaknáznunk a cukorbetegek számára a génszerkesztés koncepcióján a betegségünk megszüntetése érdekében?
A DNS átprogramozása
A génszerkesztés gondolatának célja természetesen a DNS újraprogramozása - az élet alapvető építőkövei.
Az MIT és a Harvard Broad Institute kutatói olyan eszközt fejlesztenek, amely átprogramozhatja, hogy a DNS egyes részei hogyan szabályozzák és hogyan fejezik ki magukat - potenciálisan utat nyitva a génmanipuláció számára a krónikus állapotok megelőzése érdekében.
Etikai megfontolások mindezzel kapcsolatban, az biztos. Az Egyesült Államok nemzetközi bizottságaA Nemzeti Tudományos Akadémia (NAS) és a washingtoni Nemzeti Orvostudományi Akadémia 2017 elején jelentést tett közzé, amely alapvetően sárga fényt adott az embrionális génszerkesztés kutatásának folytatásához, de óvatosan és korlátozott alapon. A jelentés megjegyezte, hogy ez a fajta jövőbeli emberi génszerkesztés megengedhető lehet valamikor, de csak sokkal több kockázat-haszon kutatás után, és „csak kényszerítő okokból és szigorú felügyelet mellett”.
Senki sejti, hogy ez mit jelenthet, de az egyik gondolat az, hogy azokra a párokra korlátozódhat, akiknek mindkettőjük súlyos genetikai betegségben szenved, és akiknek utolsó lehetősége az egészséges gyermek születése lehet az ilyen génszerkesztés.
Ami a betegségekkel élő betegek sejtjeinek génszerkesztését illeti, a HIV-vel, a hemofíliával és a leukémiával kapcsolatos klinikai vizsgálatok már folynak. A génterápia meglévő szabályozási rendszerei elég jók ennek a munkának a felügyeletére - állapította meg a bizottság, és bár a génmanipulációnak "jelenleg nem szabad folytatódnia", a bizottsági testület szerint a kutatásokat és a megbeszéléseket folytatni kell.
Ez a fajta génszerkesztő kutatás számos területen, köztük néhány cukorbetegség-specifikus projektben, jól halad:
- A CRISPR segítségével a kutatók kijavították az egerek Duchenne-féle izomdisztrófiájának genetikai hibáját, és dezaktiválták a sertések 62 génjét, hogy az állatokban megtermett szerveket, például a szívbillentyűket és a májszövetet ne utasítsák el, amikor a tudósok készen állnak átültetni őket emberek.
- Ez a 2016. decemberi történet arról számol be, hogy a svéd Lund Egyetem Diabetes Központjában a kutatók a CRISPR segítségével „kikapcsolták” az egyik olyan gént, amelyről úgy gondolják, hogy szerepet játszik a cukorbetegség kialakulásában, hatékonyan csökkenti a béta-sejtek halálát és növeli a hasnyálmirigy inzulintermelését. .
- A New York-i Memorial Sloan Kettering Cancer Centerben Scott Lowe biológus olyan terápiákat fejleszt ki, amelyek be- és kikapcsolják a tumorsejtekben található géneket, hogy megkönnyítsék az immunrendszer pusztulását.
- A malária kutatói számos módszert vizsgálnak, hogyan lehet a CRISPR-t felhasználni a szúnyogok manipulálására, hogy kevésbé hajlamosak legyenek átadni a rosszindulatú betegséget; ugyanez történik a Lyme-kórt okozó baktériumokat továbbító egerekkel is.
- Ez a 2015-ös kutatás arra a következtetésre jutott, hogy ez a típusú génszerkesztő eszköz pontosabbá válik, és az elkövetkező években jobban segít megérteni a cukorbetegséget, és egy nemrégiben 2017 márciusában közzétett tanulmány megmutatja a génterápia ígéretét ezzel a technikával, a T1D esetleges gyógyítására ( !), bár eddig csak állatmodellekben tanulmányozták.
- Még a bostoni központú Joslin Diabetes Center is érdekelt ebben a génszerkesztési koncepcióban, és azon dolgozik, hogy létrehozzon egy ilyen programra összpontosító alapprogramot.
Szintén a cukorbetegség kutatási területén az olyan programok, mint a TrialNet, agresszíven keresnek bizonyos autoimmun biomarkereket a T1D genetikájának családon keresztüli nyomon követésére, a korai kezelés és akár a jövőbeni megelőzés célzása érdekében.
Eközben ezek az új génszerkesztési módszerek képesek javítani az élelmiszertermelő állatok - például szarv nélküli szarvasmarhák, afrikai sertéspestisre rezisztens sertések vagy sertések reproduktív és légzőszervi vírusai - egészségét és jólétét, és megváltoztathatják az étkezési növények sajátos tulajdonságait vagy gombák, mint például a nem barnuló gombák.
A cukorbetegség biológiai és funkcionális gyógymódja
A CRISPR-szel való együttműködés előtt a ViaCyte megközelítését „funkcionális gyógymódnak” nevezték, mert ez csak pótolni tudta a hiányzó inzulinsejteket egy PWD-testben, de nem tudta kezelni a betegség autoimmun gyökereit. De együtt dolgozva mindkettőt megtehetik egy igazi „biológiai gyógymód” elérése érdekében.
"Ennek az együttműködésnek az együttes ereje mindkét vállalat szakértelmében rejlik" - mondja nekünk a ViaCyte elnök-vezérigazgatója, Dr. Paul Laikind.
Szerinte az együttműködés még mindig a kezdeti szakaszban van, de egy izgalmas első lépés az őssejtből származó termék létrehozása felé, amely képes ellenállni az immunrendszer támadásának - alapvetően a sejtek DNS-jének átdolgozásával az immunrendszeri támadás elkerülése érdekében.
Rendben, nem hagyhatjuk figyelmen kívül, hogy mennyire emlékezteti mindezt a regényre Szép új világ és a tervező babák viták, hogy az ember elgondolkodjon az etikán: Helyes-e avatkozni a szempontokba emberiség nem szeretjük, hogy törekedjünk az egészség „tökéletességére”?
Nem azért, hogy túl mélyen belemerüljünk a politikába vagy a vallásba, de nyilvánvalóan mindannyian gyógyírt akarunk a cukorbetegség és más betegségek ellen. Mégis hajlandóak vagyunk (vagy kötelesek vagyunk) „Istent játszani”, hogy odaérjünk? Elgondolkodtató, biztos.
.jpg)
.jpg)
